醫學背景
嬰兒從父母處遺傳了缺陷基因，在出生時就患有衰退性遺傳障礙而導致患上各類障礙性疾病，這樣的新生兒風險是存在的。儘管如今科學家通過現代基因療法，可在嬰兒出生後針對部分缺陷基因進行重新編輯，從而達到治療目的。然而，如今成功病例也僅局限於幾類疾病，並且治療範圍十分有限。
有科學家提出，可在嬰兒出生前就對其進行檢查，如有發現缺陷基因，立即進行修正，這種治療方法相比於產後或者嬰兒長大後再進行治療，優勢明顯。
技術優勢
這種產前基因療法存在不少優勢，例如，嬰兒出生後，因身體組織發育已經成形，再想對特定器官進行針對性治療，難度更大；因體型更小，處於子宮內的嬰兒所需基因載體量更少；因免疫系統仍處於初始階段，對基因載體產生免疫排斥反應的可能性也更低。
風險評估
科研團隊尚未有科學家在人體身上測試這種產前基因療法，也並未進行相關的臨床試驗。因基因療法本身尚不成熟，產前基因療法更加顯得前景不明朗。同時，產前基因療法還存在很多潛在風險。
為了解決這個難題，有科學家提出可以從胎兒體內提取出細胞，在體外進行操作。科學家可將其中缺陷基因進行修正，然後再將經修正後的細胞植入胎兒體內，從而避開選擇基因載體這個難題。
不過，無論是採取哪種方式，首先都需要從胎兒體內提取出血液樣本，這么做無疑會增加胎兒流產幾率。不過，科學家同時也指出，同傳統的胎兒外科手術相比，產前基因療法已最大程度降低了胎兒流產的風險，而當前用於治療嬰兒出生缺陷的主流方法就是胎兒外科手術。
這些風險因素表明，如果要選擇利用產前基因療法進行治療，需要根據具體情況來制定治療細節和措施。針對不同器官，所選擇的治療技術及可能遇到的風險挑戰也會存在差異。
同時，還有一個風險在於，產前基因療法目的是為了防止胎兒患上障礙性疾病，首先科學家需要精確查明哪些胎兒需要實施產前基因療法，他們分別是哪類基因出現了障礙，可能會導致哪些疾病，這些難題才是如今科學家所最難解決的問題。要想預防，首先需要學會預測。
適合疾病
科學家認為，一旦他們決定利用人體進行產前基因療法實驗，可能只會局限於幾類基因障礙：一類是非常難於治療的障礙性疾病；另一類則是會給胎兒及新出生的嬰兒造成嚴重疾病的基因障礙。例如，患有第七因子缺乏—一種血液障礙的新生嬰兒，他們會在出生後幾小時或者幾天后腦內出血，顯然這會造成致命後果。
不過，多數基因障礙表現並不會很明顯。例如高雪氏病（Gaucher’sdisease），即可造成免疫系統衰退，也可造成大腦出現早期衰退。儘管是因一個基因出現了問題，導致胎兒患上疾病，但這個基因的變體可造成很多種不同結果。
