血友病的盛會

一、nmo培訓
在第26屆 血友病 國際大會開始之前，世界血友病聯盟按照慣例對來自世界各國的血友病組織的人員進行了能力建設培訓。這一培訓於2004年10月14日至10月16日在泰國舉行。中國血友病聯誼會的儲玉光、孔德麟、黃子楷、王立新，以及以由中國血友病聯誼會推薦的青年代表林嵩共五人，代表中國參加了此次有意義的培訓。
培訓期間五位代表與WFH主席合影
來自80多個國家和地區的120名代表被分為三個組進行培訓。內容涉及病人的數據收集與登記、籌備未來的組織、提高情感 健康 、媒體的力量、與 藥廠 的關係等。有來自美國、加拿大、澳大利亞、馬來西亞、菲律賓、阿根庭、委內瑞拉等國的9名經驗豐富的講師為代表們分別進行了生動的培訓。
2004年，世界衛生組織（WHO）計畫將凝血八因子和九因子濃縮製劑從其《基本藥物列表》中刪除，這引起了全球血友病界的強烈震動和極大關注。因為如果這樣的話，各國政府的衛生部門會參考世界衛生組織的《基本藥物列表》制定血友病治療預算等一系列相關政策，顯然這是對血友病病人不利的。在培期間，由世界血友病聯盟組織，各國血友病協會的代表聯名簽署了一份《致世界衛生組織的一封信》，強烈反對世界衛生組織的這一計畫。希望這樣一份正式的聯名信能夠引起世界衛生組織的重視，改變他們的計畫。
二、盛大的血友病大會
2004年10月17日至10月21日，世界血友病聯盟(WFH)的第26屆血友病國際大會在泰國曼谷召開。有來自世界各國的3800多名代表參加了這次盛會，這是世界血友病聯盟成立40年來第二次在亞洲舉辦血友病國際大會，同時，參會代表人數也是歷屆最多的一次。中國也是參加人數最多的一次，有來自北京、天津、上海、廣州、山東、安徽、杭州等地的數十名 醫生 及我們5位病人參加了這次大會。
10月17日的開幕式顯得非常隆重，泰國的詩琳公主殿下親自到會並宣布了大會的開始。舞台上，泰國血友病基金會病友俱樂部成員合唱的一曲大會會歌，激情蕩漾，令在場的每一位聽眾都感受到了世界血友病大家庭互助友愛的氣氛。作為病人，當我們聽到“Helping each other forever……We must not leave no one behind（永遠互相幫助……我們決不丟下任何一個兄弟）”時我們心中那份激動無以言表。隨後進行的泰國民族節目的表演又把觀眾帶到了美好的異國文化風情中。
盛大的開幕式
本次大會主席PART教授，也是泰國血友病基金會主席。她在開幕式上說：“世界上50%的人口在亞洲，而大部分亞洲國家在血友病治療方面仍存在著很大的需求，這次大會必將為這一地區的國家帶來巨大的好處。”
大會從10月18日到10月21日基本上分成兩大部分同時進行，一部分是在會展中心各個大大小小的會議室進行的各種有關血友病話題的討論會或座談會，另一部分則是在會展中心一層展廳進行的世界各國醫藥公司和血友病組織的宣傳和展示，以及世界各地有關血友病的招貼畫展板展示。
本次大會共組織了8次全體會議以及77次分會，分別涉及了 醫療 、肌肉骨骼、實驗室科學、多學科領域以及牙科等眾多話題。四天的會議上共有300多人進行了發言。
在18日上午的全體在會上，世界血友病聯盟主席O’Mahony先生向與會者詳細介紹了由世界血友病聯盟組織發起的“血友病全球聯合促進計畫（GAP）”。GAP於2003年4月17正式啟動，目標是在未來的十年內，幫助約三十個開發中國家大力提高血友病診斷和治療水平，縮短和已開發國家之前的差距。為了實現這一目標，世界血友病聯盟正在一些國家開展針對血友病治療護理、培訓和教育等方面的項目。
他說：“自從GAP計畫啟動以來，在項目實施的國家，病人的診斷數量得到提高、醫護工作者得到了培訓、政府也參與到了血友病關懷事業當中。在計畫啟動一年半的時間裡，新診斷和登記了2852病人，培訓了135名醫護人員，對613名血友病患者進行了血友病知識的宣教。在世界血友病聯盟的幫助下，亞美尼亞、埃及、喬治亞、墨西哥、非律賓、俄羅斯和泰國正在執行一個長期發展計畫，其中四個國家的政府還簽署了協定，以增加本國的血友病關懷資源，包括治療產品等。”
他還說：“GAP探索出了提高一個國家血友病關懷水平的方法，那就是積極利用並扶持和發展當地的專家，當地的資源和工具，同時提高國家血友病組織與政府協同工作的能力。選擇GAP國家的條件包括：1.要有一個建立好的病人組織，如血友病協會等。2.有重要的專注於血友病的醫務工作者。3.該國家的政府有對提高血友病關懷進行承諾的可能。”
世界血友病聯盟對於選擇GAP幫助的國家有很嚴格的評審條件，他們有一套很完善的評估體系，會對一個國家在血友病關懷的各個方面進行打分。看來，中國如果想被列入GAP計畫的幫助對象，政府對血友病關懷的意識和態度是關鍵。
三、 醫學 會議
在隨後進行的各種會議中，有很多新的觀點和方法被提出，在此就大家關心的一些話題進行一下介紹。
關於抑制物
參加“血友病抗體--臨床方面”會議的專家一致同意這樣的觀點：第一次進行因子治療的年齡會對抑制物產生的可能性有很大的影響。在兩歲前應該儘量延遲首次治療或者用儘量小的劑量進行首次治療，以減少產生抑制物的風險。
那么在兩歲前怎么辦？
加拿大的喬治醫生展示了他對五個血友病治療中心的研究結果，這五個加拿大研究中心只用基因重組的七因子（rFVIIa），完全不用八因子對兩歲以下的血友病孩子進行治療，研究結果顯示，基因重組的七因子對於治療除了口腔出血以外的絕大多數出血是安全有效的，這樣對拖延首次使用八因子很有幫助。
對80%的病人來說，免疫耐受感應（ITI）是消除抑制物的有效方法，但是成本太高。除了ITI以外，旁路療法以及其它一些高科技的方法顯然也是很有效的，但這些方法都很貴，開發中國家用不起.
令人激動的產前診斷前景
“母體血漿中胎兒DNA的發現，以及母體血液中胎兒RNA標誌物的新領域為無損害性產前診斷展現了良好的前景。”來自英國的吉姆在星期一的“血友病的懷孕問題”會議上說。
“這對於觀察胎兒和胎盤的健康這一非常有希望的研究領域來說，僅是一個開始。未來的前景包括父體突變的大範圍篩分，通過血漿RNA標誌物監控胎盤和胎兒的狀況，以及疾病的產前診斷。”他說。但他又強調：“從研究到臨床套用還是要謹慎的。”
隨後，來自英國的Stuart Lavery展示了胚胎植入前基因診斷（PGD）的概念，其目的是：1）擴展生育選擇的範圍，2）避免損傷性診斷，3）避免懷孕終止。
但是“胚台植入前基因診斷”也引起了專家們的一些擔心和顧慮。遺傳學家關心單細胞診斷的有效性和堅固性；產科醫生對進行活組織檢查的胚胎髮育是否產生影響而表示擔心；倫理學家則對胚胎的選擇和破壞以及“設計嬰兒”的觀念提出了質疑。
基因療法
“通過加強轉導作用、提高因子表達、傳遞系統、目標組織，同時減少或消除互性，以改進媒介體和給藥方法，是研究血友病基因療法的主要問題。”據美國的懷特說。
“首次血友病臨床試驗已經有一些效果，包括低水平的基因表達和低抑制物，”他說，“但是還沒達到我們所希望的那樣，而且還產生了一些副作用，如明顯的毒性和生殖細胞突變。”
“在前期的大小動物臨床試驗研究中，腺相關病毒（AAV）用於治療血友病基因療法可使九因子長期得以表達。”他說。
美國的曼諾展示了基於前期研究的I期臨床試驗的結果，“媒介體有很好的安全特性，沒有將媒介體的基因序列轉到生殖細胞內，也沒有產生抗體。”她說。但是，要使FIX因子達到治療水平，就要向肌肉注射進300或更多劑量的媒介體。
肝臟介入AAV-2療法是避免大量注射的一個方法。通過肝動脈注入AAV-2的臨床試驗表明：人類的肝細胞可以通過AAV-2被轉導入人體，以達到血友病乙的因子治療水平。
在狗的九因子表達試驗中，肝臟注入法要有效15到50倍。而在人體臨床試驗中，用肝臟注入法，九因子的表達率也高出12%，使九因子的使用量能減少78%。但是專家又提醒大家，在這些試驗中有兩例轉氨酶升高，儘管還沒搞清到底是什麼原因引起的。
Pierce提醒與會者，血友病基因療法是一個新型的、複雜的生物工程，不是可以簡單地從動物試驗模仿的，而且血友病基因療法長期風險現在也不得而知。
精神與身體的關係
“冥想越來越被醫學專家看作為一種治療與壓力有關的疾病的有效手段，如 高血壓 、偏頭痛、 心臟病 、AIDS以及 癌症 ，這一方法為病人提供了一套很好的治療體系。”來自泰國的Pinit在“精神與身體關係會議”上說。
“冥想可以減少生病，減輕壓力，延年益壽，這一觀點已經被證實。”他說，“因此，現在宗教活動和儀式正在被建議補充到各種精神和身體疾病的醫學治療標準中。”
“身體上的疾病會影響到心理狀態，明白這個關係會幫助人們認識到解除生活緊張壓力的重要性。”大會主席Part醫生說，“與身體疾病有關的疼痛會引起失眠、思維混亂、沮喪、焦慮，還會改變人體免疫功能??個人都有好處，包括血友病患者。”
參加這個“精神與身體關係會議”的有100多人，包括醫生、社會工作者、血友病患者。他們最後一起和一個佛教和尚做了十分鐘的冥想（坐禪）。
在家中用濃縮因子治療
根據墨西哥人最近完成的一項經濟模型研究表明，在家中用濃縮因子治療血友病比到醫院用冷沉澱的花費明顯要少。
這項研究比較了在家用濃縮因子、在家用冷沉澱以及在醫院（血友病治療中心）用濃縮因子的所有成本，包括與輸注冷沉澱有關的感染性疾病的治療費用，如HIV/HCV感染，以及住院、抗體的治療、手術、醫藥費等所有與血友病治療有關的方面。
在家用因子治療不僅可以減少花費，而且通過一些臨床調查顯示，與到醫院輸冷沉澱相比，在家用因子治療的病人，其關節殘疾率要低30%，預期壽命要長19歲。
來自委內瑞拉的Reyes提醒與會者，75%到80%的血友病患者得不到有效的治療或根本沒有治療。他強調了創建國家血友病治療政策框架的重要性，這與WHO的“預防和控制慢 性病 的全球策略”是一致的，尤其對於開發中國家來說，這一點尤為重要。
禁忌食物
在護理培訓會上，加拿大的Julie Sek說，有些食物如維生素K、維生素E、人參、大蒜、生薑等辛辣食物會延長凝血時間，所以少吃這些食物為宜。
四、相聚在展廳
除了各種醫學討論會和座談會以外，會展中心一層的大展廳也是各位代表特別關注的一個地方，這裡聚集了世界各大知名血製品醫藥公司，如Bayer、Baxter、Novo nordisk、BPL、Wyeth等。上海萊士血液製品有限公司（RAAS）也在顯著位置布置了具有中國民族特色的展廳。此外，一些血友病組織也在這裡設立了展台，如世界血友病聯盟、泰國血友病基金會、美國血友病基金會等。在這裡，可以得到最新的醫藥信息、可以免費得到很多相關的宣傳資料。同時，這裡也是各國代表進行交流的好場所。
萊士公司展台遠觀
各大公司除了展示自己的技術和產品外，很多都熱心於支持血友病的公益事業。Bayer公司專門在世界範圍內設立了每年支持血友病研究的獎金。Wyeth公司還在會議期間搞起了一個“伸出你的手，幫助血友病”的簽名捐贈板，該公司承諾，與會代表在這個板上每簽一個名，該公司將捐款10美元。截止到會議結束，共有500人在這個簽名板下留下了自己的名字，這樣Wyeth公司捐贈了5000美元送給世界血友病聯盟和泰國血友病基金會。
世界血友病聯盟一直致力於在全球範圍內推動血友病關懷事業的發展，她的展台位於大廳的正中央，在這裡有很多關於血友病方面的影音和圖書資料。最令我們驚喜的是由我們中國血友病聯誼會有關人員幫助校對的中文版血友病普及讀物《什麼是血友病》擺在了展台上。美中不足的是其中文字印刷有些缺少標點符號，不過並不影響對內容的理解。世界血友病聯盟的負責人員對我們說他們會在第二次印刷中改正，並會為我們寄來數百冊《什麼是血友病》。同時，世界血友病聯盟也正在組織印刷由中國血友病聯誼會翻譯的《圖解血友病》中文版，不久的將來就可以發給廣大病友了。
在會展中心，我們還見到了許多曾給過我們幫助的老朋友，如美國的凱利女士、美國護士蘇珊、加拿大的潘教授、陸教授，以及來自港台地區的醫生和相關人員。
五、閉幕
大會期間，世界血友病聯盟組織包括醫生和病人在內的中國代表召開了一次簡短的“中國會議”。在這個會議上主要討論了2004年3月份山東會議後的未決事宜以及2005年舉辦血友病講習班的計畫。“中國血友病協作組”的代表楊仁池醫生、“中國血友病治療中心協作網路”代表潘教授以及“中國血友之家”的代表玉光分別發言，對任期已滿的世界血友病聯盟主席Brain O’Mahony先生以及他對中國血友病關懷事業所做出的突出貢獻表示了感謝和敬意，並聯名向他贈送了表示感謝的證書。
向Brain主席表達謝意
在10月21日晚上盛大的閉幕式在曼谷湄南河畔的皇家海軍會議大廳舉行。閉幕式開始前，五彩繽紛的禮花從湄南河上直射天空，河中間放禮花的船上用煙火組成的“hemophilia 2004”(血友病2004)幾個大字，與河面上的倒影相映成趣，形成了美麗的風景線，讓每個血友病人心中都倍感親切和激動。
在大會結束後，世界血友病聯盟於10月22日召開了的全體會員大會。會上世界血友病聯盟有關官員做了工作報告、財務報告和其它委員會報告，同時通過大會表決新接納了伊拉克等幾個國家的血友病協會成為新會員。各國的代表通過兩輪投票才從來自英國、美國和加拿大的三位候選人當中選出了新任主席，即美國的Mark Skinner先生。身為血友病患者的Mark先生曾擔任美國血友病基金會（NFH）的主席，並且身染HIV和HCV。新的執行委員會成員也進行了改選。在最後競爭2008年世界血友病大會主辦權的過程中，土耳其的伊斯坦堡以1票的優勢超過競爭對手義大利米蘭而取得了主辦權。
2006年世界血友病聯盟大會將在加拿大的溫哥華舉行。