簡單的說是指一種分子生物學上由雙鏈RNA誘發的基因沉默現象。當細胞中導入與內源性mRNA編碼區同源的雙鏈RNA時，該mRNA發生降解而導致基因表達沉默。與其它基因沉默現象不同的是，在植物和線蟲中，RNAi具有傳遞性，可在細胞之間傳播，此現象被稱作系統性RNA干擾(systemicRNAi)
RNAi與轉錄後基因沉默(post-transcriptionalgenesilencingandtransgenesilencing)在分子層次上被證實是同一種現象。
RNA干擾是基因轉錄後沉默的一種方式，是生物界古老而且進化的高度保守的現象之一。RNAi是通過siRNA介導的特異性高效抑制基因表達途徑，由siRNA介導識別並靶向切割同源性靶mRNA。RNAi具有生物催化反應特徵，反應中需要多種蛋白因子以及ATP參與。RNAi在基因功能研究和基因藥物套用具有廣泛的前景。
1RNAi的發現
RNAi是在研究秀麗新小桿線蟲（C.elegans）反義RNA（antisenseRNA）的過程中發現的，由dsRNA介導的同源RNA降解過程。1995年，Guo等發現注射正義RNA（senseRNA）和反義RNA均能有效並特異性地抑制秀麗新小桿線蟲par-1基因的表達，該結果不能使用反義RNA技術的理論做出合理解釋。直到1998年，Fire等證實Guo等發現的正義RNA抑制同源基因表達的現象是由於體外轉錄製備的RNA中污染了微量dsRNA而引發，並將這一現象命名為RNAi。
此後dsRNA介導的RNAi現象陸續發現於真菌、果蠅、擬南芥、錐蟲、水螅、渦蟲、斑馬魚等多種真核生物中，並逐漸證實植物中的轉錄後基因沉默（posttranscriptionalgenesilencing，PTGS）、共抑制（cosuppression）及RNA介導的病毒抗性、真菌的抑制（quelling）現象均屬於RNAi在不同物種的表現形式。
1999年，Hamilton等首次在PTGS植株中發現了長度為25nt的RNA中間產物。2000年，Zamore和Hammond等使用體外培養的果蠅細胞進行研究發現，外源性dsRNA通過耗能過程降解成21-23nt的小干擾RNA（smallinterferingRNA，siRNA）引發RNAi。
2000年，Wianny和Svoboda等分別證實在小鼠胚胎細胞和卵母細胞中dsRNA能引發RNAi效應。2001年，Elbashir等證實21nt的siRNA可在避免激活dsRNA依賴的蛋白激酶(dsRNA-dependentproteinkinase，PKR)和2',5'-寡聚腺苷酸合成酶(2',5'-oligoadenylatesynthetase，2',5'-OAS)信號轉導途徑的同時，有效抑制人胚腎293細胞、Hela細胞等哺乳動物細胞中目的基因的表達。
2002年，Brummelkamp等首次使用小鼠H1啟動子構建了小發卡RNA（smallhairpinRNA，shRNA）表達載體pSUPER，並證實轉染該載體可有效、特異性地剔除哺乳動物細胞內目的基因的表達，為利用RNAi技術進行基因治療研究奠定了基礎。
2RNAi的套用
2.1RNAi在探索基因功能中的套用：人類基因組計畫的完成標誌著後基因組時代的來臨。闡明人類基因組中功能基因表達產物的生物學作用對醫學發展有著深遠意義。在RNAi技術出現以前，基因敲除（geneknockout）是主要的反向遺傳學（reversegenetics）研究手段，但其技術難度較高、操作複雜、周期長。由於RNAi技術可以利用siRNA或siRNA表達載體快速、經濟、簡便的以序列特異方式剔除目的基因表達，所以現在已經成為探索基因功能的重要研究手段。同時siRNA表達文庫構建方法的建立，使得利用RNAi技術進行高通量篩選成為可能，對闡明信號轉導通路、發現新的藥物作用靶點有重要意義。
2.2RNAi在基因治療領域中的套用：RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HIV-1、B型肝炎、C型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒複製的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位點，可對部分有明確基因突變的惡性腫瘤細胞如含有BCL/ABL或AML1/MTG8融合基因的白血病細胞產生凋亡誘導作用。此外尚可通過使用腫瘤特異性啟動子如hTERT啟動子、survivin啟動子或組織特異性啟動子如酪氨酸酶啟動子、骨鈣素啟動子引導針對某些癌基因或抗凋亡分子的siRNA或shRNA表達，從而達到特異性殺傷腫瘤細胞的目的。
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參考連結
1、http://www.helixnet.cn/archiver/tid-2721.html
2、http://scitech.people.com.cn/GB/other2137/
3、http://book.sina.com.cn/nzt/spi/gongzuodna/
