病因
發病原因至今尚不明確，較多的證據認為與某些病毒感染有關，或與過量接觸放射性物質和某些化學物質如苯等有關。但外因總是通過內因起作用的，所以患兒自身的免疫功能低下是發病的主要條件，增強體質可以減少致癌因素的侵襲。一旦患病，早期發現和正規治療可使部分病人得到完全治癒。目前認為與以下因素有關。①病毒因素；②化學因素；③放射因素；④遺傳因素。
臨床表現
早期表現多為倦怠、無力、食欲不振等。也有最初表現為上呼吸道感染的症狀，或出現皮疹。骨、關節疼痛也是較常見的症狀。典型病例診斷並不困難。注意及時就診、化驗血象，檢查身體時注意淺表淋巴結、肝脾的情況有助於提高早期診斷率。此外還應注意有無皮膚結節、皮膚黏膜出血表現（鼻衄、齒齦出血、皮膚瘀斑出血點等）、牙齦腫脹增生等情況。
小兒白血病臨床上分為急性和慢性兩類：
急性白血病起病急、病程短、發展快，以發熱及關節、胸骨疼痛為主要表現。
慢性白血病起病緩、病程長，以皮膚蒼白、發熱、乏力、愛出汗、沒精神、體重減輕為主要表現。臨床可分為急性和慢性白血病以外，根據白血病細胞來源可分為：淋巴細胞白血病及髓細胞白血病。這兩大類可進一步分為多種亞型，各亞型在預後判斷中有一定意義，在治療方案上也有差別。
1.發熱
是最常見的首發症狀。由於正常白細胞尤其是成熟的粒細胞缺乏，機體的正常防禦機能出現障礙，所以引起感染可致發熱。
2.出血
半數以上的患兒伴有不同程度的出血，主要表現為鼻黏膜、口腔、齒齦及皮膚出血，嚴重者內臟、顱內出血，這往往可造成患兒死亡。
3.貧血
為最常見的早期症狀，可呈進行性加重，患兒面色、皮膚黏膜蒼白，軟弱無力，食慾低下。
4.肝、脾、淋巴結腫大
急性淋巴細胞性白血病，肝、脾、淋巴結腫大較為顯著，慢性粒細胞性白血病則脾腫大更為明顯。
5.白血病細胞浸潤中樞神經系統
可發生腦膜白血病，患兒出現頭痛、噁心、嘔吐，甚至驚厥、昏迷。
此外，男孩可能出現睪丸浸潤，表現為睪丸無痛性腫大。
檢查
主要包括內容血象、骨髓象、免疫組化染色、骨髓細胞免疫學分型、白血病融合基因檢測、IgH和TCR基因重排檢測、染色體核型分析等。
影像學檢查。血化驗檢查數據的異常改變，大多數患兒有白細胞增多，幾萬至幾十萬，骨髓白細胞呈顯著增生。少數病人白細胞計數可以降低。未成熟細胞在分類中的比例因就診早晚和分型而不同，甚至在血象中未能檢查出未成熟細胞。
治療
1.治療原則
早發現，早診斷，早治療，有間歇、交替用藥，堅持長期治療，預防復發。採用以化療為主的綜合治療，可配合支持療法、免疫療法或做骨髓移植。
2.化療
兒童白血病的治療以化療為主，只有少數高危患者需要放療或造血幹細胞移植。化療的原則是多藥聯合和多療程治療，化療強度及方案根據臨床危險度分組而定。雖然各組治療方法有所不同，但治療原則不變。誘導緩解治療後給予強化治療（或稱鞏固治療）和維持治療，以此消除殘留的白血病細胞。中樞神經系統治療開始於臨床早期，其治療時間長度應根據患者的復發風險、全身治療的強度和是否使用了顱腦放射而定。
（1）目的殺滅白血病細胞，解除白血病細胞浸潤引起的症狀，緩解病情以至痊癒。
（2）程式 ①誘導治療使白血病達完全緩解。急性淋巴細胞白血病常用長春新鹼、強的松、環磷醯胺等聯合用藥；急性粒細胞白血病常用阿糖胞苷、柔紅黴素、足葉乙甙等聯合用藥。 ②鞏固治療在白血病達完全緩解後進行，以最大限度殺滅白血病細胞。一般情況下持續完全緩解3年者可停藥觀察。
