概述
ALN-VSP療法實際上是一種RNAi干擾基因治療技術，它通過將沉默與腫瘤組織血管生成相關的生長因子的蛋白合成，來抑制腫瘤區血管的生成，達到將癌細胞餓死的效果。這種創新的基因治療方法是由美國奧尼蘭姆（Alnylam）生物技術公司開發。藥物包在脂肪薄層里，便可達到主要被肝臟吸收的效果。這允許醫生從血管注射藥物，而不是通過一點上的注射，這可改善藥物的效果，確保整個肝臟都能接收到均等的劑量。
治療效果
在美國奧尼蘭姆（Ａｌｎｙｌａｍ）生物技術公司公布的治療結果中其新藥ALN-VSP可阻斷19名病患肝部惡性腫瘤中62%的血流量。然而與傳統藥物阻斷致病蛋白質不同，ALN-VSP運用RNA乾
經過治療後，腫瘤中的供血量明顯降低擾（RNAi）療法來阻斷癌細胞在原來的部位產生蛋白質，這是一種幾乎可針對任何疾病的普適療法。“想像你的廚房水流一地，”生物化學家、奧尼蘭姆執行總裁John Maraganore說，“當今的藥物可將這些水吸乾，RNA干擾技術相當於為你關上了水龍頭。”
原理
如果DNA對蛋白質來說是遠景，那RNA就是紐帶。它可促使DNA基因單鏈複製，這被稱作信使RNA（mRNA），它會傳遞信息給細胞產生蛋白質。1998年，科學家發現了RNAi，這是一種原始生物用來檢測和摧毀病毒的雙鏈RNA和任何攜帶病毒的mRNA的機制。（儘管包括人類在內的所有的脊椎動物，一直使用RNAi來調節mRNA活動），哺乳動物的免疫系統和RNAi抗病毒作用無關，但研究人員已經發現，將一小部分雙鏈RNA片段引入細胞也許可以觸發這一古老機制，並選擇性的停止特定蛋白質的產生。
上述的這種能力使RNAi具有一種針對包括癌症在內的許多疾病的潛在修復能力，而這些疾病常常是由病變細胞產生過量的日常蛋白質所致。這一理論中，操控RNAi來殺死蛋白質並不難。例如，ALN-VSP是由合成雙鏈RNA組成，設計出來與腫瘤中用於編碼兩種蛋白質的mRNA相匹配：血管內皮生長因子（VEGF），其腫瘤過度增殖會幫助新血管的生長；紡錘體驅動蛋白（KSP），可引起快速細胞分裂。研究人員將合成RNA注入肝細胞內，體內的RNAi系統便會殺死合成RNA以及任何與之匹配的與腫瘤生長相關的信使RNA。阻止編碼肝臟中僅通過癌細胞產生蛋白質的信使RNA，腫瘤便相繼停止生長。
重大意義
這項能攻擊單個基因的技術也許會催生應對75%的缺乏任何特殊療法癌症基因的藥物，還包括其他的疾病。奧尼蘭姆已經針對細胞培養的亨廷頓氏病和高水品膽固醇進行了RNAi療法測試；另一些研究人員正在研究解決黃斑變性、肌肉萎縮和愛滋病病毒。潛在的套用已經驅使幾乎每一個主要的製藥公司開展RNAi計畫。
因為此方法原理簡單，RNAi療法可能在今後兩年內日臻完善，包括加利福尼亞希望之城醫療中心的分子遺傳學家約翰·羅西在內的專家們如此表示。奧尼蘭姆計畫再對36名其他的病人展開新藥測試，增加藥物用量，但早期的結果相當好，也表明了它可能成為第一批投放市場的RNAi療法治療藥。“我認為RNAi對所有的病都有效，”羅西說，“但即使它只對肝癌有效，那也已經非常棒了。”對於那些飽受化療和輻射巨大副作用、卻不能治癒肝癌的患者來說，這絕對是靈丹妙藥。
奧尼蘭姆公司
Alnylam是一家生物製藥公司，基於 RNA干擾 或RNAi開發新穎的療法。公司正在將其治療方面的專門技術套用於RNAi，以滿足重大的醫療需求，而目前的主要藥物類別小分子或抗體藥物無法滿足其中的許多需求。Alnylam正在率先將RNAi轉化為一類新的創新性藥物，其同儕審評的研究成果已在全世界一流的科學雜誌包括《自然》 、《自然藥物》和《細胞》 中發表。公司正在運用這些能力，建立一種廣泛的 RNAi療法管道；其最前沿的計畫是治療呼吸道合胞病毒(RSV)感染的二期人體臨床試驗，該試驗與Cubist和Kyowa Hakko合作進行。此外，公司正在開發RNAi療法，治療多種疾病，包括肝癌、高膽固醇血症、亨廷頓舞蹈病和TTR 澱粉樣變性病。公司在RNAi方面的基本專利、技術和專門知識上占據領先地位，從而得以與Medtronic、Novartis、biogen Idec、Roche、Takeda、Kyowa Hakko Kirin和Cubist等首屈一指的公司結為主要聯盟。為了反映公司對主要的科學、臨床和商業倡議的看法，Alnylam在2008年1月建立“RNAi 2010”，包括公司的以下規劃：顯著擴展 RNAi療法給藥方法解決方案範圍，擁有四個或更多的臨床開發規劃，建立四項或更多的主要業務新合作關係，所有這一切都在2010年年底之前完成。Alnylam和Isis共同擁有Regulus Therapeutics Inc.，Regulus Therapeutics Inc.側重於微RNA療法的發現、開發和商業化。Alnylam於2002年創建，總部設於麻省劍橋。
RNAi療法
RNAi (RNA干擾)是一種生物學革命，代表了理解細胞何時開關基因方面的一個突破，並是藥物發現和開發的一種全新方法，其發現被宣稱為“每十年左右發生一次的重大科學突破”，並是當代生物學和藥物發現方面最有希望、發展最快的領域，曾獲得 2006年諾貝爾生物學或醫學獎。RNAi是一種自然的基因沉默過程，在從植物到哺乳動物的有機體中發生。通過駕馭我們的細胞中發生的自然生物RNAi過程，一類稱為 RNAi療法的重要新藥物有望誕生。RNAi療法能夠使得特定的信使RNA (mRNA) 沉默，防止產生造成疾病的蛋白質，從而針對疾病根源。RNAi療法也可能以根本的新方式，治療疾病和幫助患者。
