ADA缺乏症

ADA缺乏症是由於腺苷酸脫氨酶（ADA)缺乏，而導致脫氨腺苷酸增多，改變了甲基化能力，產生毒性效應，使T細胞受損，機體可出現反覆感染等症狀。該病以往主要是依靠骨髓移植和牛的ADA混合物進行治療，但由於骨髓移植只有1/3的患者能找到合適的供體，套用牛的ADA也只能得到部分緩解，所以患者一直得不到有效的治療。

1990年7月，Anderson等首先提出了一項關於ADA缺乏症的體細胞基因治療的實施方案，得到美國國家工生研究院（NIH）重組DNA諮詢委員會（RAC)批准。該方案的內容是先分離ADA患者外周血T淋巴細胞，在體外培養條件下用抗CD3的單克隆抗體OKT3和T淋巴細胞生長因子白細胞介素-2（IL-2)刺激它生長，一旦T淋巴細胞分裂就把含正常ADA基因的反轉錄病毒載體LASN導入這種細胞，然後回輸患者，以達到用正常ADA基因代替有缺陷的ADA基因的目的，實現基因治療。