套用原理
核酶是具有酶活性的RNA分子，能結合特異RNA分子（靶RNA）。靶RNA分子一旦被切割就不能翻譯，也就阻止了特定蛋白的合成，因此也將核酶稱為基因剪刀。治療性的核酶是通過核酶關鍵靶蛋白mRNA而達到目的。核酶可以化學合成，也可由載體持久或瞬時轉染後表達而成。
根據天然核酶的結構特點，可以人為的設計出一種結構用來滅活一種基因，因為一旦知道某一基因的一級結構，在任何一種mRNA分子中找到保守的GUX序列結構，即可設計出相應的基因來破壞它們的功能。
分類特徵
RNA分子的自我剪接
以原生動物四膜蟲26SrRNA前體成熟過程為例，說明自我剪接機制。在沒有蛋白質的存在情況下，RNA分子可通過自身的剪接反應可將核苷酸的內含子（intron）自我剪接，該過程除需要、鳥苷酸外，不需要其他任何酶的參與，並且將相鄰片段的端和端連線成成熟的rRNA。大腸桿菌噬菌體、酵母細胞色素細胞CmRNA均存在這種反應。
RNA分子的自我切割
所謂自我切割，就是RNA分子通過自我催化自身斷裂成功能分子的過程。這種現象主要見於某些植物的RNA型病原體，例如類病毒、衛星病毒等。現在認為這些病毒一般認為是由滾環方式複製的，即複製時以病毒RNA為模板，首先合成一多拷貝的長RNA，然後通過自身催化的切割反應，產生單拷貝的病毒RNA分子，這些分子在複製完成時，會自發斷裂成高侵染性單體。
研究發現，在自製過程中產生能夠自我切割的RNA分子中起催化作用的區段具有保守性特定一、二級結構，位置與順序不能隨意變更，切割反應不論在體內還是體外均能自然發生，中性偏鹼性環境和二價陽離子（、)可促進反應進行；切割位點特異且固定，都在底物的GUX（如GUC、GUA）部位；這種切割反應的催化劑在反應中專一性強，且不消耗，這些特點與酶蛋白一樣。現在共發現了四種核酶：榔頭狀、發卡狀、丁種肝炎病毒RNA和RNasc。
研究現狀
來自南京大學、廈門大學和南京工業大學的科研人員日前在新一期美國《科學進展》雜誌上發表論文說，他們開發出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可實現基因編輯可控，在癌症等重大疾病治療方面具有廣闊的套用前景。
據介紹，研究人員新開發的方法採用了一種名叫“上轉換納米粒子”的非病毒載體。這些被“鎖”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細胞大量內吞。由於這些納米粒子具有光催化性，在無創的近紅外光照射下，納米粒子可發射出紫外光，打開納米粒子和Cas9蛋白之間的“鎖”，使Cas9蛋白進入細胞核，從而實現精準的基因剪下。研究顯示，這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。
1988年，澳大利亞JimHaseloff等根據天然榔頭狀核酶的結構特點設計了一種CAT基因mRNA的核酶基因，其轉錄所得的基因剪刀能在體外剪下CATmRA。
1990年，美國N.Sarver等人針對愛滋病HIV-1的核酸基因導入Hela細胞，提高HIV-1病毒感染能力達20~40倍。
2017年5月中國農業科學院研究人員報告說，他們利用CRISPR/Cas9技術定點敲除了大豆開花調控關鍵基因。
2017年10月18日訊息，日本北海道大學等機構日前成功利用被稱為“基因剪刀”的基因組編輯技術完成對大豆基因組的編輯，這是日本首次開展這類研究。
2017年12月28日，美國研究人員日前宣布，他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運動神經元中的肌萎縮側索硬化症（俗稱“漸凍症”）致病基因，使攜帶致病基因小鼠的發病時間推遲、壽命延長，為治療這種神經退行性疾病帶來新希望。
2019年4月，來自南京大學、廈門大學和南京工業大學的科研人員日前在新一期美國《科學進展》雜誌上發表論文說，他們開發出一種“基因剪刀”工具的新型載體，可實現基因編輯可控，在癌症等重大疾病治療方面具有廣闊的套用前景。研究人員新開發的方法採用了一種名叫“上轉換納米粒子”的非病毒載體。這些被“鎖”在“基因剪刀”CRISPR-Cas9體系上的納米粒子可被細胞大量內吞。由於這些納米粒子具有光催化性，在無創的近紅外光照射下，納米粒子可發射出紫外光，打開納米粒子和Cas9蛋白之間的“鎖”，使Cas9蛋白進入細胞核，從而實現精準的基因剪下。研究顯示，這種方法的有效性已在體外細胞和小鼠活體腫瘤實驗中得到驗證。
發展前景
核酸是特異性抑制病毒複製及基因表達最有力的工具之一，可用其製造特定抗病性的轉基因動物或植物，通過體細胞基因轉移治療癌症，用來品種改良，良種培育。此外，用該技術還可設計基因剪刀用來研究基因的功能。由於目前許多動植物病原體的核酸序列都已測出，一些高等動物的基因組文庫，尤其是目前人類基因組文庫的建立，採用基因剪刀來進行生命活動的揭曉有重要意義。
