該實驗室屬套用基礎型的生物技術實驗室,主要用分子生物學、生物化學和化學方法進行多肽藥物的基因工程、蛋白質工程及相關重要技術以及天然產物的套用基礎研究。主要研究方向及研究內容如下:(1)多肽藥物的基因工程和蛋白質工程。以多肽藥物為目標,強調創新和擁有自主智慧財產權的、對人類疾病治療具有重要意義的產品的基礎和套用開發研究;( 2)新生物活性物質的結構、功能研究和開發。將現代化學及分析技術和現代生物學方法有機結合,利用我國的天然資源和傳統醫藥學發現尋找新的生物活性物質,為開發具有自主智慧財產權的創新藥物奠定基礎;(3)新的藥物靶點、疾病的分子機制和動物模型。利用功能基因組學、細胞生物學、轉基因動物和基因剔除等方法,建立重要疾病的動物模型,探索重要疾病的分子機制、研究新的藥物靶點及其作用機理;(4)免疫病理學與免疫藥理學在開發新型免疫藥物中的套用。以免疫性疾病的發病機理研究為先導,發現並建立新型藥物作用的分子靶點,研究探索新型免疫藥物;(5)活性生物分子的實時檢測和藥物傳輸系統。主要進行生物分子的電化學檢測和生物感測器的研製,生物信號和生物分子的實時監控技術的基礎研究和套用,進行生物大分子藥物傳輸新方法的基礎和套用研究。
1991年以來,實驗室共承擔以國家重大科研任務為主體的研究課題152項,其中包括國家863計畫項目、973計畫子項目、國家攀登計畫項目、國家攻關項目、國家自然科學基金、國家傑出青年科學基金等。國家和省部級科研項目占項目總數的80%。多年來,本實驗室較好地完成了所承擔的國家重大科研任務,獲國家級獎2項,省部級獎6項,國際會議優秀論文及教育部優秀教材獎4項;省部級鑑定成果7項;共申請專利15項,獲發明專利7項。在橫向協作方面也取得重要進展, 四個基因工程重組產品、一項中藥產品獲得技術轉讓。
該實驗室較突出的成績是在蛋白質工程方面取得重大進展,尿激酶原變體設計獲得國際同行的驗證和認可。其中,“尿激酶原的蛋白質工程:結構和功能關係的研究”在尿激酶原(pro-UK)/尿激酶(UK)內源性催化活性的結構基礎和生理學意義、pro-UK/UK的高效表達和復性研究以及第二代pro-UK/UK的設計和研究方面取得重大突破,獲2000年度國家自然科學二等獎。在科技論著發表方面,該實驗室1991年以來出版專著7本,共發表研究論文414篇,其中SCI刊物論文248篇,影響因子3.0—5.0論文11篇,5.0以上9篇。近年來實驗室發表論文的質量與數量逐年提高,2001年發表SCI論文數達到論文總數的70%。
建立一支素質良好、結構合理、精幹、高效、相對穩定的研究和管理隊伍是辦好國家重點實驗室的關鍵。實驗室通過自己培養、從國內外引進高層次人才,已建立了一支穩定、高素質、思想活躍、較為年輕的學術隊伍。實驗室現有固定人員25人,高級職稱23人。45歲以下的中青年占實驗室人員總數的84%,擁有博士學位者占60%。被聘為“長江學者計畫”特聘教授4人,國家傑出青年基金獲得者4 人,入選教育部跨世紀優秀人才2人。實驗室固定人員中符合科技部評估標準的優秀中青年有8人。
實驗室建設以來,實驗室在完成國家任務的同時,積極擴大對外開放,採取 “派出去,請進來,重實效” 的方法,已與美、法、日、澳等國的著名大學與學術研究機構建立了長期的合作研究與學術交流關係。如派出青年研究人員去國外做訪問學者,與美、日、香港的著名大學合作培養研究生等;每年邀請10多位專家學者來實驗室交流與合作研究,其中日本德島大學村松睦教授於1994~1999年在實驗室應聘工作長達5年。這些合作與交流對擴大實驗室在國際上的影響,提高學術水平,拓寬研究領域和了解前沿課題的研究動態發揮了很大作用。
實驗室總的研究目標是:研究開發我們自己獨創的、性能優良的、擁有自主智慧財產權的一類新藥及生物製藥新技術。本實驗室將充分依託和發揮南京大學綜合性大學學科齊全的優勢,組織相關學科形成學科群,以新藥的基礎研究和開發研製為中心任務,同時發展新的學科生長點並培養高層次人才,為二十一世紀我國在製藥工業的騰飛做出貢獻。
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