總體定位
本實驗室以心血管疾病、免疫性疾病、代謝疾病等為主攻方向，以疾病動物模型等研究平台為基礎，從分子、細胞、尤其是整體水平研究疾病的發病機理和病理生理過程，在此基礎上尋找和發現新的藥物靶點；以發現新的藥物靶標為基礎，研製具有原創性的、性能優良的、擁有自主智慧財產權的創新藥物、疾病治療方法及生物製藥新技術。
科研領域
實驗室主要研究方向為：
1. 重大疾病發生髮展機制研究（血管相關疾病、免疫性疾病、代謝性疾病）；
2. 生物技術創新藥物的基礎研究（心血管藥物、免疫藥物、抗腫瘤藥物，精神和神經性疾病藥物）；
3. 生物技術製藥的關鍵技術研究（基因工程高效表達技術、生物信息學、動物模型、藥物傳輸和實時檢測技術、天然藥源產物的提取與分離技術）。
實驗室的建設目標為：創建國內優秀的、有國際影響的醫藥生物技術實驗室；戰略目標為：在疾病機制、新藥物靶點和生物技術製藥相關的技術方法和理論模型等方面產生具有國際影響的原創性理論研究成果；產生立足本土的、具有新作用機制、新分子結構、具有自主智慧財產權的創新藥物或生物製藥新技術。
針對我國醫藥生物技術研發薄弱、多偏重於下游生物製備過程最佳化的現狀，實驗室著重建立以下二個技術平台：疾病動物模型平台和基因工程高效表達平台，努力發展生物信息學技術、藥物傳輸和檢測技術。其中，疾病動物模型是實驗室平台建設中的特色。疾病動物模型和生物信息學為重大疾病的發病機理和生物技術創新藥物的基礎研究提供研究模型和理論分析方法、手段；基因工程高效表達平台直接服務於生物技術創新藥物的生產；藥物傳輸和檢測技術則為生物技術藥物的套用和檢測提供支持。
學術隊伍
國家重點實驗室作為國家科技創新體系的重要組成部分，是國家組織高水平基礎研究和套用基礎研究、聚集和培養優秀科學家的重要基地。實驗室始終把人才培養和隊伍建設放在實驗室建設的關等位置，在實驗室重點發展方向上，有目的、有重點地培養和引進人才。實驗室現有固定人員59人：高級職稱48人，實驗技術和管理人員6人，獲得博士學位50人，碩士學位4人。其中，“長江學者計畫”特聘教授5人、國家傑出青年基金獲得者6 人、國家青年教師獎1人、入選教育部新世紀優秀人才4人；共有優秀中青年6人。
項目成果
多年來，實驗室緊緊圍繞以上三個研究方向，立足原始創新，2001年以來通過競爭共承擔和完成各類研究項目350多項，年均研究經費約2000萬元。實驗室以承擔國家級基礎研究課題為主，約占項目總數的40%，研究經費約占總經費的80%，其中包括國家973項目（1項為首席主持）、國家863項目、國家十五重點攻關項目、國家科技基礎性工作項目、國家傑出青年基金、國家自然科學基金重點項目等。100萬以上的技術轉讓與合作開發項目20餘項，契約金額達3440萬元。
建室以來，本室共獲得各類獎項20多項，其中國家級獎4項，省部級獎9項，特別是“尿激酶原的蛋白質工程：結構和功能關係的研究” 在尿激酶原（pro-UK）/尿激酶（UK）內源性催化活性的結構基礎和生理學意義、pro-UK/UK的高效表達和復性研究以及第二代pro-UK/UK的設計和研究方面取得重大突破，於2000年獲國家自然科學二等獎；“若干重要藥用植物的成份研究” 為植物內生真菌的認識與利用、相關新藥的研發提供了新線索，建立的方法對相關研究具有廣泛的參考價值，獲2010年國家自然科學二等獎；獲得國內發明專利61項，美國發明專利2項；實驗室獲新藥臨床批件12件；發表研究論文1200多篇，其中SCI論文800多篇，約占論文總數的70%，影響因子10.0以上的9篇；出版著作23部。
學術交流
建室以來，實驗室積極進行多渠道、多元化的合作交流，與國內外高等院校、研究單位進行了廣泛的合作研究與學術交流，取得很好的成效。已與美、日、法、澳等國的著名學術研究機構建立了長期學術交流關係，這些合作與交流對擴大我室在國際上的影響，提高學術水平，拓寬研究領域和了解國際學科前沿動態發揮了很大作用。自1995年對外開放以來，實驗室共批准了50多項開放課題，其中1/4為國外開放課題，聚集了一批國內外優秀人才來室工作，有些開放課題取得較高水平的成果。例如日本德島大學村松睦教授於1994-1999年在本實驗室工作長達5年並獲得國家友誼獎，合作研究的成果獲得中、日、美、歐洲4項專利。另一方面，實驗室人員積極參與國內外學術會議，多人次在國際會議上獲得優秀論文獎，並先後參與組織與主辦了國際會議8次。
在新藥研發上，中國缺少創新藥物，更缺少具有自主智慧財產權的藥物靶點、新的生物標記物和新的機制。實驗室將在依託單位南京大學的有力支持下，努力做到真正與國際接軌，把自己的研究特色放在學科前沿研究上，加強對藥物靶點的基礎研究，爭取為發現具有完全自主智慧財產權的藥物靶點作出貢獻。
