學科前沿
生物治療是現代生物技術與臨床醫學等多學科交叉融合而形成的針對人類重大疾病，如腫瘤、心腦血管疾病、感染性疾病、自身免疫性疾病等進行治療研究的新興領域。生物治療研究範圍非常廣泛，主要包括針對重大疾病的生物技術藥物、基因治療、免疫治療(疫苗治療、抗體治療、細胞因子治療等)、調節血管生成治療、幹細胞及組織工程治療、誘導分化及凋亡治療等相關的基礎研究、套用基礎研究、關鍵技術及產品研發等。
總體定位
生物治療國家重點實驗室的總體定位是將現代生物技術、臨床醫學、免疫學、藥物學、納米生物技術、化學、材料學等多學科進行交叉與融合，致力於人類重大疾病生物治療的基礎研究、套用基礎研究、關鍵技術及產品研發，建設國內一流、國際知名的生物治療實驗室，促進醫藥生物技術的發展。目前，已建立了從基因發現到藥物研發及臨床治療等一系列關鍵技術平台，如基因組學、蛋白質組學、模式生物（基因工程小鼠、斑馬魚與非洲爪蟾）；生物技術藥物、基因治療、幹細胞與組織工程、納米生物技術、化學生物學、天然小分子藥物、計算機輔助藥物設計等藥物研發關鍵技術平台；已建成了生物技術藥物及天然藥物的GMP中試生產車間、國家新藥臨床前評價中心和國家新藥臨床試驗基地（生物治療）。
研究方向
1. 腫瘤、感染性疾病等重大疾病生物治療研究：重點研究針對腫瘤、感染性疾病（如肝炎、HIV、等）、心血管疾病、自身免疫疾病、呼吸系統疾病、遺傳病等的生物治療。
2．功能基因組學及蛋白質組學研究：重點發展和完善基因組學、蛋白組學和生物信息學的研究平台，建立模式生物、基因敲除平台，重點進行重要致病基因的克隆、鑑定及突變分析與基因多態性的研究；免疫應答分子機理研究；信號傳導與細胞凋亡研究等，為人類重大疾病生物治療奠定理論基礎及提供新的靶分子。
3．幹細胞與組織工程研究：重點研究人胚胎幹細胞、骨髓基質幹細胞、造血幹細胞、肌肉干細胞和脂肪幹細胞等；研究工程化組織替代（包括骨、軟骨、肌腱、皮膚、角膜）、消化及泌尿管道的再生與修復（主要採用工程化組織替代及誘導組織再生技術，重點是食管、膀胱、尿道、膽道）；心臟病的治療（包括心肌缺血的再生，組織工程人工心瓣，異位節律的重建，冠心病的補片材料）。
4．化學生物學/化學基因組學及納米生物技術研究：重點研究特異性小分子的設計與合成、小分子與大分子間的相互作用及生物活性、小分子靶向抗腫瘤藥物的開發等；研究靶向式藥物釋放（微納米）載體（膜）技術、可控降解藥物膠囊材料與系統、研究靶向藥物與新型給藥系統。
5．新藥臨床前評價和新藥臨床試驗（生物治療）：主要開展的生物治療臨床研究有造血幹細胞移植、細胞因子治療、抗體治療以及多種生物化療方案等。該研究中心作為國家新藥臨床試驗基地，已承擔了多項抗腫瘤生物技術新藥的臨床試驗研究。
項目成果
近5年來，實驗室共承擔了國家重點基礎研究發展規劃“973”專項（首席科學家所在單位）和子課題、國家高技術研究發展計畫“863”重點或重大專項、科技部基礎研究重大項目前期研究專項、國家自然科學基金創新研究群體基金、國家傑出青年科學基金以及國家自然科學基金重點項目等在內的國家級重大課題60餘項，國家自然科學基金面上項目和省部級科研項目100餘項。
