簡介
人們通過現代生物學技術檢查出人體哪些基因是“好基因”，哪些基因是“壞基因”，哪些基因是正常基因，哪些基因是非正常基因或致病的突變基因。同時，也能夠人工合成基因，或從克隆基因冷藏庫房中取出“好基因”，用優質基因替換劣質基因，或用正常基因替換致病基因，以解除病人的先天疾苦。不過，到目前為止，對個別疾病來說，這雖已不是幻想，但就大多數情況來看，離夢想的實現，仍很遙遠。
目前，只能對少數疾病進行基因修復。
基因治療臨床套用
ADA基因缺陷症的基因治療步驟：
1.將ADA基因整合到病毒核酸上。
2.從ADA基因缺陷症患者體內分離T淋巴細胞。
3.逆轉錄病毒感染細胞，同時，將ADA基因帶到T淋巴細胞中。
4.培養此細胞，ADA基因整合到染色體上。
5.將攜帶正常ADA基因的細胞在注射入患者體內。
經典案例：1990年9月，美國醫生對一名患ADA基因缺陷症的4歲女孩，進行了人類歷史上首次基因治療。這次基因治療獲得了成功，標誌著基因治療臨床套用階段的開始，是醫學史上的里程碑。
風險
1.基因治療並不是沒有風險，而是，相對傳統的治療方法，其風險較小。
（歷史上，曾出現過基因治療時載體病毒選擇不當，而導致患者出現嚴重的感染，並在24小時內死亡的案例。）
2.現在，一般的基因治療主要分為體內途徑和體外途徑2種，國際上仍在研究更為安全、有效的基因治療方法。
