一、什麼是基因工程藥物
所謂基因工程藥物就是先確定對某種疾病有預防和治療作用的蛋白質，然後將控制該蛋白質合成過程的基因取出來，經過一系列基因操作，最後將該基因放入可以大量生產的受體細胞中去（包括細菌、酵母菌、動物或動物細胞、植物或植物細胞），在受體細胞不斷繁殖，大規模生產具有預防和治療這些疾病的蛋白質，即基因疫苗或藥物。
二、基因工程藥物的發展
1977年，美國科學家第一次用大腸桿菌生產出有活性的人腦激素—生長激素釋放抑制素。這是基因工程史上第一個重大突破，為進一步闡明高等生物基因表達奠定了理論基礎，其巨大的經濟價值也是十分誘人的。這種激素能抑制生長素、胰島素和胰高血糖素的分泌，可用來治療肢端肥大症和急性胰腺炎等疾病。
1978年,美國科學家將人工合成的人胰島素基因轉移到大腸桿菌中，使後者產出人胰島素，從而為廣大糖尿病患者提供了一條可靠、大量而又穩定的藥品來源。1983年，用基因工程製造的胰島素產品開始投放市場。
1979年美國科學家宣布用基因工程方法生產出人生長激素。這是腦下垂體前葉分泌的一種激素，是治療侏儒症的特效藥，並可用於治療老年性骨質疏鬆症、出血性潰瘍、燒傷、創傷、骨折等。這種藥物特異性強，不能用動物生長激素來替代治療人體疾病。以前治療一例腦下垂體功能不全的兒童侏儒症，一年所需的生長激素至少需要從50具屍體中提取，因此，大部分患者得不到治療。而1983年進入市場的用基因工程生產的人生長激素，每國際單位只要5美元。
干擾素是人類或動物細胞分泌的一種活性蛋白質，當細胞受到外來病毒感染時，就會受刺激而產生干擾素，幫助細胞產生抗體。因此，干擾素可用來治療嚴重的病毒感染疾病，如B型肝炎、皰疹等，也能抑制細胞增殖，並有免疫調節功能，因而表現出一定的抗癌作用。但以前干擾素只能從人體提取，所以來源困難，價格非常昂貴。1980年，美國基因技術公司將人體α干擾素基因轉到大腸桿菌中獲得成功，並製造出干擾素。美國食品和藥品管理局於1986年6月，批准基因技術公司和拜奧金公司生產的α A型干擾素投放市場。
根據美國藥品研究與製造協會（PRMA）調查統計，1995年底美國食品和藥品管理局已批准24種基因工程藥物和疫苗投放市場。到1997年7月已批准基因工程藥物、疫苗和注射用單克隆抗體達17類39種。1998年11月又批准基因工程藥物白介素-11投放市場。美國還有100多種基因工程藥物正處於研究階段。日本的基因工程藥物研究進展也很快，產品已達20餘種。
我國對基因工程藥物研究也給予了足夠的重視。已批准B肝疫苗、干擾素、白細胞介素-2等約10多種基因工程藥物投放市場。
三、基因工程藥物現狀
據不完全統計，歐美諸國目前已經上市的基因工程藥物近100種，還有約300種藥物正在臨床試驗階段，處於研究和開發中的品種約2000個。值得注意的是，近兩年基因藥物上市的周期明顯縮短。與一般藥物研究開發相比，基因工程藥物研究投入大。在美國，這種藥物的研究經費是工業研究平均投入的近10倍，且呈逐年增加的趨勢。一些大的跨國公司為壟斷市場而冒險涉足，如美國強生公司為開發一個重組人紅細胞生成素（EPO）產品，投資≥20億美元，獲利也十分豐厚。
