反義肽核酸

tisen tisen 反義肽核酸作為第三代基因治療製劑,已用於體外抑制腫瘤細胞的生長,以及細菌或病毒感染性疾病的治療。

反義肽核酸(antisense peptide nucleic acid;antisense PNA,asPNA)是人工合成的DNA類似物,與核酸分子比較,具有較高的水溶性、穩定性和鹼基特異性,容易被細胞吸收。反義肽核酸與DNA形成的三聯體結構可阻斷基因的轉錄和翻譯,還可通過抑制DNA引物的延伸而抑制基因的複製過程。反義肽核酸作為第三代基因治療製劑,已用於體外抑制腫瘤細胞的生長,以及細菌或病毒感染性疾病的治療。另外,反義肽核酸還用於對免疫分子和細胞因子的研究,從而促進了器官移植和免疫學的發展。此外,作為一個有力的分子生物學工具,它還用於螢光原位雜交等技術,對於疾病的診斷、基因功能的研究有很重要的意義。
asPNA是核酸互補鏈的PNA,與其他PNA 一樣,其化學和生物學性質都很穩定。對基因的複製、轉錄和翻譯有明顯影響,而且到目前為止還未發現對細胞有任何毒性。不僅將成為基因治療劑,而且已經成為分子生物學和生物技術的一個分子工具。
由於asPNA具有特異性強、穩定性好、細胞容易吸收的特點,所以可以在基因的複製、轉錄和翻譯等環節上抑制或下調靶基因的表達,達到治療疾病的目的。但是進一步提高細胞對asPNA的攝入量及asPNA進入細胞核一直是影響其廣泛套用於臨床的關鍵問題。

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