製備
Prochymal來自成年捐贈者的骨髓幹細胞,被設計來控制炎症、促進組織再生、防止疤痕的形成。全球約有3500名至4000名GvHD患者。Prochymal由來自於健康的青年捐獻者骨髓中的間質幹細胞製備而成,從一個供源的骨髓中分離出幹細胞並進行擴大培養,即可獲得多達1萬個劑量的Prochymal。
用途
GvHD是骨髓移植後新植入細胞攻擊病體時可能出現的致命併發症,症狀包括腹痛、皮疹、脫髮、肝炎、肺炎、消化道紊亂、黃疸和嘔吐等。罹患此症的八成兒童都會喪命。Prochymal在加拿大獲批用於治療那些對激素類藥物無反應的GvHD兒童患者。
研究過程
2009年進行的兩項後期臨床試驗顯示,該藥在治療GvHD時的整體療效未能高過安慰劑,公司在探索Prochymal用於治療克隆氏症、糖尿病和心臟病等其他病症時也屢屢受挫,但其在某些特定患者群上展示出了希望。此後,Osiris公司對其他療法無法奏效的難治性急性重症GvHD患者的所有臨床試驗數據進行了挖掘。
研究人員最終在一次小型藥物試驗中發現,Prochymal用於治療對激素類藥物無反應的嚴重GVHD兒童患者是最有效的。
結果表明,使用Prochymal治療28天后,61%到64%的患者顯現出具有臨床意義的反應。