行業介紹
全球生命科學及醫療健康領域市場規模日益龐大。2014年，中國超過日本成為世界第二大生物醫藥市場；2017年，中國的生物醫藥行業市場規模已經達到了3417.19億元，預計到2020年，中國生物醫藥市場規模將會是日本的兩倍，並超過美國成為世界第一。技術介紹
DeepTech發布了“2019生命科學領域十大技術趨勢”。生命科學領域備受關注的CRISPR工具包、免疫治療2.0、治癒罕見病、基因大數據、核酸藥物、腦科學與腦機接口、智慧醫療、無創早期診斷、合成生物學技術和單細胞多組學等技術趨勢入選其中。1.CRISPR工具包（CRISPR/CasToolkit）30多年前，科學家在細菌中發現規律間隔成簇短回文重複序列，並發現這種重複序列可讓細菌對病毒有免疫抗性。2001年，西班牙科學家FranciscoMojica正式將其命名為CRISPR，2012年兩位女科學家，來自加州大學伯克利分校的結構生物學家詹妮弗?杜德納（JenniferDoudna）和瑞典于默奧大學的埃馬紐埃爾?卡彭蒂耶（EmmanuelleCharpentier）首次將CRISPR/Cas作為基因編輯系統套用。2013年，來自於哈佛大學醫學院的GeorgeChurch、麻省理工學院博德研究所的張鋒以及加州大學舊金山分校系統及合成生物學中心的亓磊（目前就職於史丹福大學），分別發表三篇文章，將CRISPR/Cas系統成功套用到哺乳動物細胞中。
CRISPR/Cas9的出現，引領了整個基因編輯領域爆炸式的發展，如今，眾多科學家進一步擴充了CRISPR/Cas基因技術，將其從單一的“基因剪刀”擴展成多功能的“基因工具包”，展示了基於不斷擴大的CRISPR/Cas系統令人興奮的套用前景。科學家們預測，CRISPR/Cas9基因編輯技術將改變我們生活的社會和周圍的生物。
2.免疫治療2.0（Immunotherapy2.0）
100多年前，美國紐約骨科醫生WilliamColey意外發現術後化膿性鏈球菌感染使肉瘤患者腫瘤消退，揭開了腫瘤免疫療法的序幕，WilliamColey也因此被譽為腫瘤免疫治療之父。
2018年，萬眾矚目的諾貝爾生理學或醫學獎頒給了美國科學JamesP.Allison和日本科學家TasukuHonjo，他們為癌症免疫治療做出了開拓性貢獻。如今，全球開展癌症免疫治療的公司數量高達數百家，國內也有十幾款免疫治療產品申報了臨床試驗，相關研究成果戰報頻傳，朝著治癒癌症的終極目標穩步邁進。
隨著基礎和臨床研究的不斷突破，我們對免疫療法的認識也在不斷加深，免疫療法的適應症也在不斷拓展，從一開始的主要陣地白血病，到非霍奇金淋巴瘤、多發性骨髓瘤，再到自身免疫疾病，免疫療法進入了更加精準、聯合、廣譜的2.0時代。
3.治癒罕見病（CureofRareDiseases）
在沒有失誤或脫靶效應的情況下，通過基因編輯技術對突變基因進行修正，有望產生可預測的有益效果，甚至實現某些遺傳疾病的一次性治癒。回顧基因治療近20年的發展，直到近幾年我們才真正迎來基因療法時代，看到一次性治癒罕見病的希望。
基因治療（genetherapy）作為一種顛覆性的醫療技術，已經實現能夠將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，從而達到治療先天性遺傳疾病的目的。如今，全球已有超過2500多個基因治療臨床試驗正在進行，基因療法也已經成為全球醫藥研發企業的必爭之地。
2018年年中，美國FDA宣布將繼續大力推進基因療法的開發，並發布6大新指南，為基因產品如何開發、監管機構審核和報銷建立了政策框架。同時也指出人類基因治療的熱門領域，包括血友病、視網膜疾病和罕見病。
2019年，針對多種罕見病的治療將進入臨床，基因治療在時隔近20年後，正式進入高速發展階段。越來越多的中小型基因治療創業公司破土而出，傳統製藥巨頭如輝瑞、諾華、葛蘭素史克也紛紛布局基因治療領域。在中國，一些涉足基因編輯的初創企業，以及一些基因治療項目有望在2019年進入臨床階段。
4.基因大數據（GeneBigData）
2003年4月15日，由6國科學家共同參與的國際團隊宣布完成人類基因組圖譜。這個耗資30億美元，被譽為生命科學“登月計畫”的研究項目，為人類揭開自身奧秘奠定了堅實的基礎。人類基因組圖譜的繪就，已經成為人類探索自身奧秘史上的一個重要里程碑，也被很多分析家認為是生物技術世紀來臨的標誌。
僅在十多年後，隨著技術的發展和成熟，完成全基因組測序的成本已經從當年的30億美元，逐漸降低到數十萬美元，數千美元甚至更低，市場上也出現了眾多面向大眾的消費級基因檢測產品。除了大家熟知的無創產前基因檢測、新生兒遺傳疾病篩查等套用之外，個體基因檢測還可以鎖定個人病變基因，實現提前預防和治療。
通過對個體的基因檢測，可實現對罹患多種疾病的預測，甚至對個體的行為特徵提供更加深刻的見解。比如在個體基因檢測產品中，通過對個體樣本DNA數據的分析，能夠解讀出癌症、代謝疾病、精神疾病等的風險，還能夠解讀出個體的藥物適應性、運動天賦、酒量等信息。隨著全世界數百萬甚至上千萬個體完成了個人基因組數據的解讀和分析，目前已經出現了一些基於DNA信息更加引人注目的新興技術，比如DNA刑偵、新藥預測，並在這些領域取得了革命性的進展。我們也已經迎來一個由DNA數據所帶來的革命性時代。
5.核酸藥物（NucleicAcidDrugs）
在新藥研發領域，針對目標蛋白的靶向療法已經成為主流，針對DNA突變的基因療法也正如火如荼，而作為基因和蛋白質之間的橋樑，mRNA近年來正越來越受關注。除此之外，科學家們還發現在真核細胞中存在一種特有的基因沉默機制，它可以抵抗外來物質入侵、保護遺傳信息的穩定性、調節生物體的各種機能，也被稱為RNA干擾（RNAi）現象。
RNAi機制由AndrewZ.Fire和CraigC.Mello教授於1998年首次發現，在2002年被Science雜誌評為十大科學成就之首，在2006年獲得諾貝爾生理學或醫學獎。RNAi的發現極大拓寬了人類藥物的來源和開發方向。如今，以siRNA（小干擾RNA）、miRNA（微小RNA）為主的寡核苷酸藥物，和以mRNA治療藥物、mRNA疫苗和CRISPRRNA為主的核糖核酸藥物，共同構成了核酸藥物。
大量研究表明，核酸及其降解物、衍生物具有良好的治療作用，我們也正迎來mRNA藥物、RNAi藥物等的全新時代。核酸藥理論上可以達到傳統藥物無法替代的效果，與小分子藥物一樣可以在細胞內發揮作用，甚至可以作用到細胞核並具有精確的靶向性，對於一些單基因疾病核酸藥物也非常有優勢。在全球精準醫療大時代下，不同基因差異或表達異常引起的疾病，理論上核酸藥都可對其進行個性化開發。
6.腦科學與腦機接口（BrainScienceandBrain-computerInterface）
腦科學是人類理解自然界現象和人類本身的“最終疆域”，腦科學研究也被稱為“人類認識自然與自身的終極挑戰”。近年來，世界各國紛紛推出了各自的“腦計畫”，其目標可概括為：對各種腦功能神經基礎的解析；利用神經環路研究所獲得的新信息，發展有效診斷和治療腦疾病的新方法；開展腦科學所啟發的類腦研究，推動新一代人工智慧技術的進步。
隨著腦成像、生物感測、人機互動以及大數據等新技術不斷湧現，腦科學與類腦研究正日益成為世界各國爭相研究的重點科學領域之一。在“腦計畫”的推動下，“腦科學”領域也有望出現一些激動人心的套用，包括類腦計算系統、腦機接口和腦機融合的新模型，並有望推動腦疾病的診治、人工智慧等領域的發展。
7.智慧醫療（SmartMedicalCare）
在將來，醫療行業將融入更多人工智慧、感測技術等高科技，使醫療服務走向真正意義的智慧型化，推動醫療事業的繁榮發展。人工智慧已經在醫療領域發揮重要作用，比如醫學影像識別、生物技術、輔助診斷、藥物研發、營養學等領域，並將改變醫療手段甚至醫療模式。
到2025年，世界人工智慧市場總值將達到1270億美元，其中醫療行業將占市場規模的1/5，醫療AI儼然將成為人工智慧最為重要的運用場景之一。另一方面，數據作為人工智慧的重要支撐，容納各類疾病特徵、病例、指標數據的數據平台，也成為智慧醫療建設發展的重點內容。新一代通訊技術的出現，物聯網晶片技術的發展，也推動了移動醫療設備的極大商用，尤其以運動、心律、睡眠等健康監測為主的各類智慧型裝置感測器等醫療健康設備。
8.無創早期診斷（Non-InvasiveEarlyDiagnosis）
近幾年在腫瘤診斷方向，隨著基因組測序技術的不斷發展，以外周血液中循環腫瘤DNA（ctDNA）為主要標誌物的液體活檢，已經成為最具潛力的腫瘤早期精準診斷技術。
基於基因成像和測序方法的液體活檢，可以識別和監控較早期階段出現的腫瘤，人工智慧以及基因大數據的套用，結合液體活檢為多數癌症提供一種有效的早期篩查方法，為癌症早期診斷、精準確定癌症類型、預測癌症擴散和預後管理提供線索。
9.合成生物學技術（SyntheticBiologyTechnology）
從本質上說，電腦是一個能通過一定算法處理信息的機器，電腦的電路迴路越強大，就能進行越複雜的計算和算法。相似地，細胞通過基因工程改造也可以像一個迷你電腦一樣，迴路越複雜，計算能力越強。
作為第三次生物技術革命，誕生於21世紀初的合成生物學，已經給人類社會生活帶來顛覆性的變化。人工設計的細胞將可在體內定時為患者輸送藥物；通過基因設計可以控制家蠶、蚊子等昆蟲的性別；基因編輯可以使育種速度成倍提升……這些都是合成生物學帶來的神奇改變。
近年來，伴隨CRISPR等基因組編輯技術的不斷革新，以及同樣快速發展的大數據、人工智慧和機器人技術等，合成生物學的前景變得越來越明確，合成生物學的產業化發展迎來一個爆發期。
10.單細胞多組學（Single-cellMultiomics）
細胞是構成生命體的結構和功能的基本單位，不同類型的細胞形態迥異，功能也各不相同。即使是同類細胞間看似相同，相互間也存在著廣泛的細胞異質性。早期基於群體細胞分析所獲得的平均性數據，往往忽略了細胞個體間差異。
隨著細胞分離和新一代測序的發展，研究人員可以研究單個細胞的DNA、RNA、蛋白質和染色質，科學家們已經開始以單細胞解析度組合多層信息，揭示單細胞基因組、轉錄組、甲基化、蛋白質組學等數據。
2009年，第一個單細胞轉錄組測序技術出現；2011年單細胞基因組測序技術出現；2013年單細胞全基因組DNA甲基化檢測技術出現。隨後，科學家在細胞分選技術、核酸擴增技術、信噪比提高方面等進行不斷最佳化和改進，也進一步開創了單細胞多組學不同層面的測序和分析技術。
單細胞多組學技術讓我們更清楚地識別特定細胞及其功能，並且能夠提供前所未有的臨床和科研大數據，幫助科學家們更準確、更深入地了解生物體的生理和病理機制，例如幹細胞的分化、神經細胞的發育、癌細胞的病變機理、免疫細胞的功能等等，並為個體化精準醫療方案的制定提供了指導方向。
