染色體連鎖

染色體連鎖用基因轉導自體同源骨髓細胞糾正共用γ鏈中的一個缺陷似乎已經修復了X染色體連鎖重症聯合免疫缺陷患者的免疫系統。共用γ鏈是幾種白細胞介素受體的一個組成部分，它是T細胞和自然殺傷T細胞發育所必需的。

簡介

據Reutershealth報導，研究人員在4月18號的《新英格蘭醫學雜誌》上報導說，巴黎研究人員治療了5例1到11個月齡的男性患者，這些患者缺乏HLA完全相同的共體。

基本信息

這些患者的CD34+細胞在一個免疫磁性操作步驟中被分離出來，然後用含有共用γ鏈的缺陷鼠白血病病毒轉染。3天后，細胞被輸入到患者體內。在4例患者中，諸如肺部感染、皮膚損害和遷延的腹瀉在治療後很快緩解。在長達25個月的隨訪過程中，生長和精神運動發育正常。在一例T細胞重建失敗的患者中，8個月後進行了同種異體幹細胞移植。T細胞反應比單倍體造血幹細胞移植後觀察到的更快更健康。T細胞的特點與年齡相匹配的對照相似，此外，4位有反應的患兒沒有一例需要免疫球蛋白輸入。研究人員在評論中稱，在已經接受骨髓移植的X染色體連鎖重症聯合免疫缺陷患者中，向骨髓幹細胞中插入轉基因似乎是值得的，以便嘗試建立功能性B細胞。