批准上市
2014年8月19日美國食品藥品監督管理局(FDA)批准Cerdelga(eliglustat)為長期治療有1型戈謝病的成年患者，一種罕見遺傳病。
戈謝病發生在不能產生足夠的一種酶被稱為葡糖腦苷脂酶的人們，該酶缺乏引起在脾，肝和骨髓收集脂肪物質。戈謝病的主要體徵包括肝和脾腫大，低紅細胞計數(貧血)，低血小板計數和骨問題。
Cerdelga是一種硬明膠膠囊含eliglustat被口服。在有戈謝病1型病人中，該藥物顯示通過抑制形成脂肪物質代謝過程慢下脂肪物質的生成。在美國估計1型戈謝病影響約6,000人。
在199例1型戈謝病參加者的兩項臨床試驗評價Cerdelga的安全性和有效性。
在40例既往未曾接受酶替代治療的1型戈謝病參加者的一項隨機化，雙盲，安慰劑對照，多中心試驗評價Cerdelga的安全性和有效性。受試者接受藥物在起始劑量42mg1天2次，與大多數4周后接受劑量84mg1天2次。研究參加者繼續藥物共9個月。與安慰劑比較，用Cerdelga治療導致從基線至研究結束時脾臟更大減小(至第39周)，試驗的主要終點。Cerdelga與安慰劑比較還導致肝臟容積，學血小板計數，和紅細胞(血紅蛋白)水平更大改善。
其他試驗試圖確定在159例既往治療過和用酶替代治療穩定化有1型戈謝病參加者與酶替代治療比較Cerdelga的安全性和有效性。在試驗中受試者接受或酶取代治療藥物伊米苷酶[imiglucerase]或Cerdelga。試驗證實用Cerdelga治療導致血紅蛋白水平，血小板計數和脾和肝容積如同伊米苷酶相似的穩定化。
在Cerdelga臨床試驗中最常觀察到的副作用是疲乏，頭痛，噁心，腹瀉，背痛，四肢痛，和上腹痛。
Cerdelga是由總部在麻省劍橋的Genzyme製造，在中國暫未獲審批上市。
藥品信息
Cerdelga美國初次批准：2014
適應證和用途
CERDELGA是一種葡萄糖神經醯胺合酶抑制劑長期治療有戈謝病1型成年病人是被FDA-批准的試驗的CYP2D6快代謝型(EMs)，中間代謝型(IMs)，或慢代謝型(PMs)。
使用限制:
⑴CYP2D6超快速代謝者可能不實現CERDELGA適當治療作用濃度。
⑵對CYP2D6不確定代謝者不能推薦一個特異性劑量
劑量和給藥方法
⑴用FDA-批准的試驗測定CYP2D6基因型選擇病人
⑵CYP2D6EMs或IMs：84mg口服每天2次
⑶CYP2D6PMs：84mg口服每天1次
⑷整吞膠囊，不要粉碎，溶解或打開膠囊
⑸避免吃柚子或飲柚子汁
劑型和規格
84mg膠囊
禁忌證
⑴CYP2D6EMs和IMs服用強或中度CYP2D6抑制劑與強或中度CYP3A抑制劑
⑵CYP2D6IMs和PMs服用強CYP3A抑制劑
警告和注意事項
⑴ECG變化和對心律失常潛能：不推薦在有預先存在心臟病病人，長QT綜合徵，和類別IA和類別III抗心律失常藥同時使用
不良反應
最常見不良反應(≥10%)是：疲乏，頭痛，噁心,腹瀉，背痛，四肢痛，和上腹痛
藥物相互作用
⑴Eliglustat是一種CYP2D6和CYP3A底物。CERDELGA與抑制CYP2D6和CYP3A藥物的共同給藥可能顯著增加對eliglustat暴露和導致延長PR，QTc，和/或QRS心臟間隔，可能導致心律失常。治療前和期間考慮潛在藥物相互作用
⑵CYP2D6IMs和PMs服用中度CYP3A抑制劑：不推薦使用
⑶CYP2D6PMs服用弱CYP3A抑制劑：不推薦使用
⑷CYP2D6EMs和IMs服用強或中度CYP2D6抑制劑和CYP2D6EMs服用強或中度CYP3A抑制劑：減低劑量至84mg每天1次
⑸Eliglustat是一種P-gp和CYP2D6抑制劑。與P-gp或CYP2D6底物藥物共同給藥可能導致增加其他藥物濃度。
⑹臨床上顯著藥物相互作用清單見完整處方資料。
特殊人群中使用
⑴妊娠：只有如潛在獲益勝過潛在風險才給予。根據動物數據，可能致胎兒危害
⑵哺乳母親：終止藥物或哺乳考慮藥物對母親重要性
⑶腎受損：在中度至嚴重受損不推薦
⑷肝受損：不推薦
如何購買/貯存和處置
CERDELGA以84mg硬明膠膠囊供應，有珍珠藍綠色不透明帽和珍珠白不透明體印有黑色“GZ02”。
美國好醫友連鎖藥房提供專科藥物、處方藥物、非處方藥物、藥物配置、藥物注射以及各類非住院患者的藥物分發、諮詢、配送等各項服務。美國是醫藥分開的國家，藥房全部實行嚴格的處方藥與非處方藥分類管理。對處方藥的銷售，必須憑美國醫生（電子/紙質）處方。如今國內患者可以依託科技，實現遠程的病歷互動，由美國醫生根據患者病情開具電子處方，以正規渠道在美國藥房購買到處方藥。
CERDELGA84mg膠囊被供應如下：
NDC-58468-0220-1–紙盒含膠囊4個包裝(總計56膠囊)。每個包裝由14粒膠囊的1個吸塑卡和一個紙包組成。
NDC-58468-0220-2–紙盒含1個膠囊包裝(總計14膠囊)。每個包裝由14粒膠囊的1個吸塑卡和一個紙包組成。.
貯存在68°F-77°F(20°C-25°C)與外出時允許59°F和86°F間(15°C至30°C)[見USP控制室溫]。
病人諮詢資料
勸告病人閱讀FDA-批准的病人說明書(用藥指南)。
藥物相互作用
勸告病人與他們討論他們服用所有藥物，包括任何草藥補充劑或維生素與他們的衛生保健提供者。
ECG變化和對心律失常潛能
勸告病人告知他們衛生保健提供者以下：充血性心衰史；最近急性心肌梗死；心動過緩;心臟傳導阻滯；室性心律失常；和長QT綜合徵。
勸告病人告知其衛生保健提供者如他們發生新症狀例如心悸，昏厥，和眩暈。
給藥指導
忠告病人：
●整吞膠囊，最好用水，和不要壓碎，溶解，或打開膠囊。
●可與食物或無食物服用CERDELGA。
●如丟失一劑CERDELGA，在給藥表下一次時間用處方劑量；不要加倍下次劑量。
●避免吃柚子或柚子汁。
●對當前用伊米苷酶，阿葡糖苷酶α，或葡糖腦苷脂酶α治療病人，可能在以前酶取代治療(ERT)末次劑量後24小時給予CERDELGA。
