病症介紹
嚴重型再生障礙貧血(SAA)病情進展迅速,預後兇險,自然病程半年左右,大量臨床研究相繼報導抗淋巴細胞球蛋白(ALG)/抗胸腺細胞球蛋白(ATG)治療SAA有效,其有效率高達40%～70%。
治療方案
適用於年齡小於40歲或無合適供髓者的嚴重型再障以及常規治療無效的再障患者。最常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴細胞球蛋白（ALG）。
1、套用劑量：因來源不同而異，馬ALG10～15mg/（kg·d），兔ATG2．5～4．0mg/（kg·D），共5天，用生理鹽水稀釋後，先皮試，然後緩慢從大靜脈內滴注，如無反應，則全量在8～12小時內滴完；同時靜滴氫化考的松，1/2劑量在ALG/ATG滴注前，另1/2在滴注後用。
2、做用機理：主要可能通過去除抑制性T淋巴細胞對骨髓造血的抑制，也有認為尚有免疫刺激作用，通過產生較多造血調節因子促進幹細胞增殖，此外可能對造血幹細胞本身還有直接刺激作用。
3、不良反應：有發熱、寒顫、皮疹等過敏反應，以及中性粒細胞和血小板減少引起感染和出血，滴注靜脈可發生靜脈炎，血清病在治療後7～10天出現。
4、注意事項：患者最好給予保護性隔離。為預防血清病，宜在第5天后口服強的松1mg/（kg·d），第15天后減半，到第30天停用。不宜套用大劑量腎上腺皮質激素，以免引起股骨頭無菌性壞死。
療效要1個月以後，有的要3個月以後才開始出現。嚴重型再障的有效率可達40%～70%，有效者50%可獲長期生存。
5、其他免疫抑制劑：環孢菌素A（CSA）也是治療嚴重型再障的常用藥物，由於套用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其機理可能選擇性作用於T淋巴細胞亞群，抑制T抑制細胞的激活和增殖，抑制產生IL-2和γ干擾素。劑量為10～12mg/（kg·d），多數病例需要長期維持治療，維持量2～5mg/（kg·d）。對嚴重再障有效率也可達50%～60%，出現療效時間也需要1～2月以上。不良反應有肝腎毒性作用、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫，為安全用藥宜採用血藥濃度監測，安全有效血濃度範圍為300～500ng/ml。
6、療效：現代免疫抑制劑治療嚴重型再障療效已可和骨髓移植相近，但是不能根治，且有遠期併發症，如出現克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
