定義
國內對中藥“有效成分”的定義，一般是指化學上的單體化合物，能用分子式和結構式表示，如烏頭鹼、麻黃鹼等，並在中藥材(或中成藥)起主要藥效的化學成分。這種概念用於試圖從天然藥物中尋找化學新藥，方向十分明確，幾十年來取得顯著的成績，如青萵素和紫杉醇的發現及套用。如左旋麻黃素具有平喘，解痙作用；甘草酸有抗炎，抗過敏，治療胃潰瘍的作用，分別被認作是中藥麻黃和甘草的代表性有效成分。
中藥的有效成分
通常把具有一定生物活性，具有治療作用，可以用分子式和結構式表示，並具有一定物理常數（如熔點，沸點，旋光度，溶解度等）的單體化合物稱為有效成分。比如青蒿素，從中藥黃花蒿(Artemisa annua)中提取的一種抗瘧有效成分，具有抗白血病和免疫調節功能。
人參的有效成分如圖為人參的有效成分。
對中藥“有效成分” 的其他定義
世界衛生組織把草藥的“有效成分”定義為：“有效成分”就是在草藥中起治療作用的成分。當草藥中的“有效成分”被確認，如果具備合適的分析方法，應該把這些草藥的“有效成分”含量標準化。當“有效成分”不能被確認，可以把整個草藥看作一個“有效成分”。“(Active ingredients refer to ingredients of herbal medicines with therapeutic activity. In herbal medicines where the active ingredients have been identified， the preparation of these medicines should be standardized to contain a defined amount of the active ingredients， if adequate analytical methods are available. In case where it is not possible to identify the active ingredients， the whole herbal medicine may be considered as one active ingredient).
香港《中醫藥條例》“有效成分”的釋義為： “有效成分”就任何中成藥而言，指在中成藥的製造中所使用或擬使用的且促成該中成藥的一種或多於一種的藥效的物質或合成物。
有效成分的其他分類
農藥有效成分
農藥產品中對病、蟲、草等有毒殺活性的成分。工業生產的原藥往往只含有效成分80%-90%。原藥經過加工按有效成分計算製成各種含量的劑型，如3%粉劑、15%可濕性粉及2.5%乳油。
農藥的有效成分吡蟲啉如圖為某一農藥的有效成分吡蟲啉。
化妝品有效成分
通常把具有一定理化性質，能改善皮膚功能，起美容護膚等作用的化妝品成分稱為有效成分。如維生素類中的維他命A、維A酸；植物成分中的丹參酮、蘆薈；營養蛋白中的膠原蛋白、透明質酸等。
化學試劑有效成分
比如稀硫酸參加化學反應，一般參加反應的都是其中的硫酸，所以有效成分就是硫酸，而不是水。而其它一些溶液基本有效成分都是其中的溶質。在化學反應中，能起反應作用的就是反應的有效成分，因為有些反應需要催化劑，催化劑是參與了中間反應的，也可以看作有效成分。
