科學實驗
英國《自然》雜誌網站刊登報告說，美國費城兒童醫院等機構的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實驗鼠。本次研究中的實驗鼠患有乙型血友病，是由基因變異導致肝臟細胞不能產生一種凝血物質引起。
研究人員用病毒作為載體，將一種名為“鋅指核酸酶”的物質送入活體實驗鼠的肝臟細胞中。鋅指核酸酶是基因學中所用的“剪刀”，可用於剪斷DNA(脫氧核糖核酸)鏈條，研究人員用它精確地剪除了細胞DNA中基因序列上發生變異的部分。隨後，再用病毒作為載體，將一段正確的基因序列送入細胞中，細胞在修復DNA鏈條的同時也就“貼上”好了正確的基因序列。
結果顯示，用這種方法治療的實驗鼠，體內相應凝血物質的量可恢復到正常數量的5%左右，其血液也能較快自行凝結。
此前研究人員只對試管中的細胞“剪貼”過基因，這是首次成功在活體動物體內進行類似操作。經過8個月的觀察，實驗鼠肝臟未出現異常。研究人員因此認為，本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性，將來也許可用於治療多種遺傳疾病。
