簡介
先導化合物無英文名稱： Lead Compound
學科分類： 醫學工程
定 義1：指通過生物測定，從眾多的候選化合物中發現和選定的具有某種藥物活性的新化合物，一般具有新穎的化學結構，並有衍生化和改變結構發展潛力，可用作研究模型，經過結構最佳化，開發出受專利保護的新藥品種。
定 義2：有獨特結構且具有一定生物活性的化合物。
定 義3：先導化合物（lead compound）簡稱先導物，是通過各種途徑和手段得到的具有某種生物活性和化學結構的化合物，用於進一步的結構改造和修飾，是現代新藥研究的出發點。
注釋
通過最佳化藥用減少毒性和副作用可以使其轉變為一種新藥的化合物。一旦通過基因組學和藥理學方法發現和證實了一個有用的治療靶子，識別先導化合物是新藥開發的第一步。一般的，很多潛在化合物被篩選，大量緊密結合物被識別。這些化合物然後經過一輪又一輪地增加嚴格性的篩選來決定它們是否適合於先導藥物最佳化。一旦掌握了很多先導物，接下來就進入最佳化階段，這需要做三件事：套用藥物化學提高先導物對靶子的專一性；最佳化化合物的藥物動力性能和生物可利用率；在動物身上進行化合物的臨床前的試驗。
簡稱先導物，又稱原型物，是通過各種途徑得到的具有一定生理活性的化學物質。
先導化合物的發現和尋找有多種多樣的途徑和方法。
因先導化合物存在著某些缺陷，如活性不夠高，化學結構不穩定，毒性較大，選擇性不好，藥代動力學性質不合理等等，需要對先導化合物進行化學修飾，進一步最佳化使之發展為理想的藥物，這一過程稱為先導化合物的最佳化。
發現方法途徑
一、從天然產物活性成分中發現先導化合物
①植物來源如解痙藥阿托品是從茄科植物顛茄、曼陀羅及莨菪等中分離提取的生物鹼。
②微生物來源，如青黴素
③動物來源，如替普羅肽是從巴西毒蛇的毒液中分離出來的，具有降壓作用。
④海洋藥物來源，如Eleutherobin是從海洋柳珊瑚中得到的，具有抑制細胞微管蛋白聚合作用。
二、通過分子生物學途徑發現先導化合物
如在組胺的基礎上發展的H1受體拮抗劑和H2受體拮抗劑。三、通過隨機機遇發現先導化合物
如青黴素、β受體阻斷劑
四、從代謝產物中發現先導化合物，如由偶氮化合物磺胺米柯定發現磺胺類藥物，阿司咪唑進一步發現諾阿司咪唑。
五、從臨床藥物的副作用或者老藥新用途中發現。
由異丙嗪發現吩噻嗪類抗精神病藥物。
六、從藥物合成的中間體發現先導化合物。
