來源:生物谷
2014年9月15日訊,歷經2年磨難,百特和合作夥伴Halozyme皮下注射藥物HyQvia終於獲FDA批准,用於原發性免疫缺陷症(PI)的治療。2年前,FDA因安全性問題拒絕批准HyQvia。
FDA已批准皮下注射(SC)藥物HyQvia,用於原發性免疫缺陷症(PI)成人患者的治療。2014年7月底,FDA血液製品專家委員會(BPAC)以15比1的投票結果,認為HyQvia用於治療原發性免疫缺陷症(PI)具有良好的風險/利益屬性,建議批准HyQvia用於PI的治療。
HyQvia由人正常免疫球蛋白(IG,10%)和重組人透明質酸酶(hyaluronidase)組成,透明質酸酶有利於IGSC的分散和吸收。HyQvia是獲批用於原發性免疫缺陷症(PI)治療的首個每月一次的皮下注射免疫球蛋白(IG),每月僅需皮下注射一次,且在單個注射部位即可提供全部的治療劑量。目前,大多數PI患者需在醫院接受靜脈輸液治療,而當前的皮下注射IG藥物,需要每周或每2周注射一次,且每次注射時需在多個位點注射。
2012年8月,FDA因安全性問題拒絕批准HyQvia,百特和合作夥伴Halozyme稱,FDA提及的問題包括非中和抗體(non-neutralizingantibodies)對生殖、發育及生育可能產生的潛在影響。非中和抗體是指能夠與目標蛋白結合的的抗體,但所結合區域與蛋白功能無關。
之後,百特和Halozyme應FDA要求,提交了額外的臨床前數據,並於2013年12月提交了有關HyQvia的一份修訂版生物製品許可申請(BLA),以便重新啟動關於HyQvia用於原發性免疫缺陷(PI)成人患者治療的審查程式。原有BLA的提交,基於一項前瞻性、開放標籤、非對照、多中心III期臨床試驗的數據。
該項研究評估了HyQvia用於預防急性嚴重細菌感染的安全性和有效性,同時與靜脈給藥型免疫球蛋白的藥代動力學參數進行了比較。該項研究的目的是在單一的皮下注射位點注入一劑3或4周劑量的HyQvia。該項研究中,急性嚴重細菌感染率為0.025/人/年,低於所要求的療效閾值1.0/人/年。對HyQvia的耐受性評估數據表明,最常見的不良反應為輸注部位反應、頭痛、疲勞、發熱。
此前,HyQvia已於2013年5月獲歐盟批准,作為一種替代療法,用於原發性免疫缺陷綜合徵(primaryimmunodeficiencysyndromes)及伴有繼發性低丙種球蛋白血症和反覆感染的骨髓瘤或慢性淋巴細胞白血病成人患者(≥18歲)的治療。該藥已在數個歐洲國家上市,包括德國、荷蘭、瑞典、挪威、丹麥、愛爾蘭和義大利。
關於HyQvia
HyQvia是由人正常免疫球蛋白(Ig的產品10%)和重組人透明質酸酶(從Halozyme公司治療許可)。IG提供治療的效果與重組人透明質酸酶促進免疫球蛋白的吸收和色散皮下給藥,提高其生物利用度。免疫球蛋白是一個10%的解決方案,從人血漿中包括至少98%抗體製備,其中包含一個廣譜抗體。
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