胚胎幹細胞(embryonic stem cells,ESCs)是指當受精卵分裂發育成囊胚時內細胞團(Inner Cell Mass)的細胞,它具有體外培養無限增殖、自我更新和多向分化的特性。無論在體外還是體內環境,ES細胞都能被誘導分化為機體幾乎所有的細胞類型。自1981年Evans和Kaufman首次成功分離小鼠ES細胞,國內外研究人員已在倉鼠、大鼠、兔、豬、牛、綿羊、山羊、水貂、恆河猴、美洲長尾猴以及人類都分離獲得了ES細胞,而且已經證明小鼠ES細胞可以分化為心肌細胞、造血細胞、卵黃囊細胞、骨髓細胞、平滑肌細胞、脂肪細胞、軟骨細胞、成骨細胞、內皮細胞、黑色素細胞、神經細胞、神經膠質細胞、少突膠質細胞、淋巴細胞、胰島細胞、滋養層細胞等。人類ES細胞也可以分化為滋養層細胞、神經細胞、神經膠質細胞、造血細胞、心肌細胞等。ES細胞不僅可以作為體外研究細胞分化和發育調控機制的模型,而且還可以作為一種載體,將通過同源重組產生的基因組的定點突變導入個體,更重要的是,ES細胞將會給人類移植醫學帶來一場革命。
進一步說,胚胎幹細胞(ES細胞)是一種高度未分化細胞。它具有發育的全能性,能分化出成體動物的所有組織和器官,包括生殖細胞。研究和利用ES細胞是當前生物工程領域的核心問題之一。ES細胞的研究可追溯到上世紀五十年代,由於畸胎瘤幹細胞(EC細胞)的發現開始了ES細胞的生物學研究歷程。
目前許多研究工作都是以小鼠ES細胞為研究對象展開的,如:德美醫學小組在去年成功的向試驗鼠體內移植了由ES細胞培養出的神經膠質細胞。此後,密蘇里的研究人員通過鼠胚細胞移植技術,使癱瘓的貓恢復了部分肢體活動能力。隨著ES細胞的研究日益深入,生命科學家對人類ES細胞的了解邁入了一個新的階段。在98年末,兩個研究小組成功的培養出人類ES細胞,保持了ES細胞分化為各種體細胞的全能性。這樣就使科學家利用人類ES細胞治療各種疾病成為可能。然而,人類ES 細胞的研究工作引起了全世界範圍內的很大爭議,出於社會倫理學方面的原因,有些國家甚至明令禁止進行人類ES細胞研究。無論從基礎研究角度來講還是從臨床套用方面來看,人類ES細胞帶給人類的益處遠遠大於在倫理方面可能造成的負面影響。