亞力兄製藥(AlexionPharmaceuticals)公司的艾庫組單抗注射液(商品名：Soliris)，是首個用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)。劑量規格：艾庫組單抗300mr,／瓶(10mg／mL，30mL／瓶)。艾庫組單抗系以鼠腫瘤細胞培養、常規生物處理技術產生的重組人源型單克隆IgK~4k抗體．含有獲自人IgG序列和人IgG序列的人免疫球蛋白恆定區、鼠互補決定區移植至人網狀結構輕鏈和重鏈可變區。艾庫組單抗由兩條448個胺基酸重鏈和兩條214個胺基酸輕鏈組成．分子量約148kDa。艾庫組單抗可特異性地阻滯補體系統c5成分的斷裂，抑制人補體c5對C5a和C5b的裂解來阻斷炎症因子C5a的釋放和C5b一9的形成。臨床前研究表明此抗體對c5有高度親和力．能阻斷C5a和C5b一9的形成，並保護哺乳動物細胞免受C5b一9造成的損傷。本品抑制PNH患者引起血管內溶血的端基補體。
三項多國臨床研究證明艾庫組單抗治療PNH安全有效：一項Triumph對87例PNH患者26周的安慰劑對照Ⅲ期臨床研究．一項Shepherd對97例PNH患者進行52周開放式Ⅲ期臨床研究和一項E05—001長期擴展研究。這些研究顯示艾庫組單抗可顯著減少每一治療患者的溶血，在治療後第26周乳酸脫氫酶(LDH)基礎值從2032U／L降至239U／L(P<0．001)。初始治療的l周內就顯示可減少溶血．持續使用艾庫組單抗可維持此作用長達54個月。減少溶血增加了循環的PNH細胞的數量，因而增加了血紅蛋白濃度。血紅蛋白穩定和減少紅細胞的輸液量是研究中兩個關鍵的共同主要終點．艾庫組單抗均達到要求：艾庫組單抗治療的一半患者血紅蛋白達到穩定化．而對照組無一人(P<0．001)；平均輸血數從10單位／個患者減少至0單位／個患者(P<0．001)。以艾庫組單抗治療的患者幾乎未出現乏力等不良反應，改善了與健康相關的生活質量。初始治療時出現幾例血栓。
本品系以鼠腫瘤細胞培養、常規生物處理技術產生的重組人源型單克隆IgK2/4k抗體，含有獲自人IgG2序列和人IgG4序列的人免疫球蛋白恆定區、鼠互補決定區移植至人網狀結構輕鏈和重鏈可變區。本品由2條448個胺基酸重鏈和兩條214個胺基酸輕鏈組成，分子量約148 kDa。
