2017年是醫療業內值得期待的一年，僅第一季度FDA就批准了12種新藥，是去年的近半數，而截至5月15日，獲批藥物更是達到19種，rydapt便是其中頗具特色的一大重磅級藥物。這款藥物在研發過程中就獲得了行業普遍關注，並收穫了FDA頒發的突破性療法認定、孤兒藥資格與優先審評資格。
作用機制
rydapt作為一種口服多靶向激酶抑制劑，是通過阻斷幾種促進細胞增長的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被開發用於攜帶FTL3突變的AML患者的治療。如果患者在血液或骨髓中檢測到FLT3突變，即可考慮使用rydapt聯合化療進行治療。
適用範圍
AML是一種骨髓性白細胞異常增殖的血癌，侵襲性極高，在美國約占癌症死亡人數的1.2%。其中有約17%～34%的AML患者存在FLT3基因突變，這類患者不僅病情進展速度更快，而且復發率更高，預後較差。
在所有AML患者中，只有少數能夠成功進行骨髓移植，而大多數不僅可能對化療無反應而且會逐漸進展成復發或難治性AML，5年生存率極低。然而在過去的25年裡，白血病在治療上並沒有出現明顯進展，因此，對於FLT3基因突變的AML患者而言也一直沒有更好的治療方案。
臨床試驗
rydapt用於AML的安全性及有效性在一項代號為RATIFY的隨機試驗中得到了研究與驗證。該試驗中，受試者為717名既往未接受任何治療的FLT3+AML初診患者。研究人員將其隨機分成兩組進行對照治療，結果發現，接受rydapt聯合化療的小組與只接受化療的對照組相比，在總生存期上有著顯著的改善，死亡風險降低了23%。此外，接受化療患者的無事件生存期中位數僅為3.0個月，而接受聯合療法患者的數據為8.2個月，具有統計學意義的顯著改善。
常見不良反應
rydapt在AML治療過程中的常見不良反應主要有：白細胞減少、噁心嘔吐、黏膜炎、頭痛、皮膚瘀點、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
警告及注意事項
1、藥物過敏：對米哚妥林及rydapt中其它成分過敏的患者不應使用；
2、胎兒毒性：rydapt可能會導致胎兒或新生兒受到傷害，孕婦或哺乳期婦女不應使用；
3、肺部毒性：存在肺部損傷（肺毒性）跡象或症狀的患者應停止使用。
