腺相關病毒

腺相關病毒包裝系統 （AAV Helper-Free System） 重組腺相關病毒是基因傳遞和表達的一個重要工具。AAV Helper-Free System具有廣泛的宿主範圍，高滴度病毒生產能力和長期的基因轉染潛力的特徵。AAV具有廣泛的細胞類型感染能力，並且不依賴於宿主細胞活躍的分裂能力。另外，由於本系統不包含任何野生型病毒產品，宿主細胞免疫反應被降至最低，從而允許對具有免疫能力的宿主細胞進行基因傳遞。對於哺乳動物細胞基因傳遞策略，高滴度的重組病毒生產能力是必須要顧及的。AAV Helper-Free System可以生產出重組病毒滴度≥107病毒顆粒/毫升的病毒原液（濃縮後可以獲得更高的滴度，文獻報導濃縮後滴度最高可達≥1012病毒顆粒/毫升。

腺相關病毒（adeno-associated virus，AAV）是簡單的非病原單鏈DNA，需要輔助病毒（通常為腺病毒）參與複製。它編碼兩個末端的反向重複序列（ITR）中的cap和rep基因。ITRs對於病毒的複製和包裝具有決定性作用。cap基因編碼病毒衣殼蛋白， rep基因參與病毒的複製和整合。AAV能感染多種細胞。rep基因產物存在時，病毒DNA很容易整合到人類第19號染色體。