定義
大分子藥物(macromolecules),也被稱為生物製品(biologics),是指套用普通的或以基因工程、細胞工程、蛋白質工程、發酵工程等生物技術獲得的微生物、細胞及各種動物和人源組織和液體等生物材料製備的用於人類疾病預防、治療和診斷的藥品。
分類
FDA將大分子藥物分為：疫苗、血液和血液製品、用於診斷和治療的變應原提取物(如過敏疫苗注射劑)、用於移植的人體細胞和組織(如肌腱、韌帶和骨)、基因治療製劑、細胞治療製劑、以及檢測傳染性病原體的試劑。此外,細胞因子藥物(如AT-406)也是常見的大分子藥物之一。
作用機制
大分子藥物的作用機制與一般藥物或小分子藥物不同，大分子藥物主要是通過刺激機體免疫系統產生免疫物質(如抗體)從而發揮其功效,在人體內出現體液免疫、細胞免疫或細胞介導免疫。已成功上市的大分子藥物有曲妥單抗、賽尼哌、利妥昔單抗等。
臨床常見大分子藥物
生物大分子藥物：多肽、蛋白質、抗體、聚糖與核酸。臨床上常開發成抗體及疫苗。
化學大分子藥物：非格司亭、培非格司亭等，常在器官移植等排異反應中使用。
大分子藥物特點
由於大分子藥物本身具有生物活性,其毒性作用往往與藥效相關，與小分子藥物相比,脫靶效應較為少見。常見的有免疫原性、腎臟毒性等，單抗的免疫原性已經逐漸減少。目前，大分子主要的毒性作用為腎臟毒性。目前認為大分子藥物的腎臟毒性主要是由於大分子量造成的腎臟排泄困難，容易引起炎症反應。
大分子藥物開發難題
生物大分子藥物（包括多肽、蛋白質、抗體、聚糖與核酸等）多用於治療腫瘤、愛滋病、心腦血管病、肝炎等重大疾病，被認是為21世紀藥物研究開發中最有前景的領域之一。目前在生物大分子藥物的使用方面仍存在亟待解決的難題與障礙：如難以穿透細胞膜、強免疫原性、難以有效地穿透實體瘤、形態學複雜（存在多晶型、多構象和多尺度問題）、分離純化困難、穩定性低等問題。
大分子藥物和小分子藥物的區別
1.生物大分子藥物（包括多肽、蛋白質、抗體、聚糖與核酸等）多用於治療腫瘤、愛滋病、心腦血管病、肝炎等重大疾病。
2.小分子藥物：通常是信號傳導抑制劑，它能夠特異性地阻斷腫瘤生長、增殖過程中所必需的信號傳導通路，從而達到治療的目的。
3.小分子的藥物多通過濃度梯度提供動力被吸收,大分子的藥物則需要通過消化道上皮細胞的蛋白質予以主動轉運.有些會被消化道分泌的消化酶分解的藥物則需要通過注射給藥.
大分子藥物的藥效相較於小分子往往更為顯著,例如英利昔單抗(infliximab)、阿達木單抗(adalimumab)以及依那西普(etanercept)可以直接結合腫瘤壞死因子α(TNFα),通過與TNF-α結合可以更加有效地治療類風濕性關節炎及其他炎症疾病。
發展現狀
近年美、英、法、日的一些生物技術公司和製藥公司均積極在基因工程、單克隆抗體、生長因子、重組疫苗等方面。進行了大量的研究，主要用於治療AlDs、冠心病、癌症，多發性硬化症、血友病、C肝、囊性纖維變性．自身免疫性疾病．器官移植以及罕見的遺傳疾病等等，有的已進人臨床和申請FDA評估。現在，大分子藥物的研發模式已經由傳統的新藥創製開發模式逐漸轉變為包括藥物傳送系統（drugdeliverysystem；DDS）齊頭並進的創新模式。美國FDA批准的新藥成品中，約一半屬創新型藥物傳送系統製劑。
前景
現在大分子藥物的發展越來越快。目前小分子藥物的年銷售是四五百億美元左右，而生物藥只有百來億，但預測到2020年左右，小分子藥物銷售會達到六百億的樣子，而生物藥會達到三百億，而到了本世紀中期，2050年左右，這兩個分類將會持平，都會有六百億的樣子。上述數據也說明今後的幾十年內，大分子藥物的市場占有率會越來越高。
