（一） 推進醫藥衛生體制改革。擬訂衛生改革與發展戰略目標、規劃和方針政策，起草衛生、食品安全、藥品、醫療器械相關法律法規草案，制定衛生、食品安全、藥品、醫療器械規章，依法制定有關標準和技術規範。
（二）負責建立國家基本藥物制度並組織實施，組織制定藥品法典和國家基本藥物目錄。組織制定國家藥物政策。擬訂國家基本藥物採購、配送、使用的政策措施，會同有關部門提出國家基本藥物目錄內藥品生產的鼓勵扶持政策，提出國家基本藥物價格政策的建議。
（三）承擔食品安全綜合協調、組織查處食品安全重大事故的責任，組織制定食品安全標準，負責食品及相關產品的安全風險評估、預警工作，制定食品安全檢驗機構資質認定的條件和檢驗規範，統一發布重大食品安全信息。
（四）統籌規劃與協調全國衛生資源配置，指導區域衛生規劃的編制和實施。
（五）組織制定並實施農村衛生髮展規劃和政策措施，負責新型農村合作醫療的綜合管理。
（六）制定社區衛生、婦幼衛生髮展規劃和政策措施，規劃並指導社區衛生服務體系建設，負責婦幼保健的綜合管理和監督。
（七）負責疾病預防控制工作，制定實施重大疾病防治規劃與策略，制定國家免疫規劃及政策措施，協調有關部門對重大疾病實施防控與干預，發布法定報告傳染病疫情信息。
（八）負責衛生應急工作，制定衛生應急預案和政策措施，負責突發公共衛生事件監測預警和風險評估，指導實施突發公共衛生事件預防控制與應急處置，發布突發公共衛生事件應急處置信息。
（九）起草促進中醫藥事業發展的法律法規草案，制定有關規章和政策，指導制定中醫藥中長期發展規劃，並納入衛生事業發展總體規劃和戰略目標。
（十）指導規範衛生行政執法工作，按照職責分工負責職業衛生、放射衛生、環境衛生和學校衛生的監督管理，負責公共場所和飲用水的衛生安全監督管理，負責傳染病防治監督。
（十一）負責醫療機構（含中醫院、民族醫院等）醫療服務的全行業監督管理，制定醫療機構醫療服務、技術、醫療質量和采供血機構管理的政策、規範、標準，組織制定醫療衛生職業道德規範，建立醫療機構醫療服務評價和監督體系。
（十二）組織制定醫藥衛生科技發展規劃，組織實施國家重點醫藥衛生科研攻關項目，參與制定醫學教育發展規劃，組織開展繼續醫學教育和畢業後醫學教育工作。
（十三）指導衛生人才隊伍建設工作，組織擬訂國家衛生人才發展規劃，會同有關部門制訂衛生專業技術人員資格標準並組織實施。
（十四）組織指導衛生方面的國際交流合作與衛生援外有關工作，開展與港澳台的衛生合作工作。
（十五）負責中央保健對象的醫療保健工作，負責中央部門有關幹部醫療管理工作，負責國家重要會議與重大活動的醫療衛生保障工作。
（十六）承擔全國愛國衛生運動委員會和國務院防治愛滋病工作委員會的具體工作。
（十七）承辦國務院交辦的其他事項。
