定義
藥物活性成分（Active pharmaceutical ingredient）又稱活性藥物成分，是指用於藥品製造中的任何一種物質或物質的混合物，此種物質在疾病的診斷，治療，症狀緩解，處理或疾病的預防中有藥理活性或其他直接作用或者能影響機體的功能或結構。
來源
1 從天然藥物中得到。天然藥物是藥物的一個重要組成部分。例如從中藥青蒿中分離出的抗瘧有效成分青蒿素。
2以現有的藥物作為先到物。
1）由藥物副作用發現藥物活性成分。例如：吩噻嗪類抗精神藥氯丙嗪及其類似物，是由結構類似的抗組胺藥異丙嗪的鎮靜副作用發展而來。
2）通過藥物代謝研究得到。例如：抗抑鬱藥丙咪嗪和阿米替林的代謝物去甲丙咪嗪和去甲阿米替林，抗抑鬱作用比原藥強；奧沙西泮是地西泮的活性代謝物。
3）以現有突破性藥物作先導。 例如：蘭索拉唑及其他的拉唑的研究是以啊，奧美拉唑為先導的，其活性比奧美拉唑活性更強。
3用藥理模型篩選得到。通過組合化學的方法，採用構建大量不同結構的化學庫，並不進行混合物的分離，通過高通量篩選，發現其組分具有藥物活性後再進行分離，並確定活性化合物的結構。
4 根據生理病理機制設計得到。例如：氟尿嘧啶的研究以DNA或RNA合成的核苷酸尿嘧啶作為先導化合物，將5位的氫換成氟，使之成為生物體的正常代謝物的代謝拮抗劑，用作抗腫瘤藥 。
研究方法和技術
1 手性藥物和手性藥理學
2組合化學
3組合生物催化
4高通量篩選
5化學信息學
6生物信息學
7細胞和分子生物學
8結構生物學
9分子克隆
10 蛋白質工程
11基因工程
12人類基因組
13 轉基因技術
14 DNA晶片
15反核苷酸
16 細胞凋亡
17 分子模擬
18 計算機輔助藥物設計
19 合理藥物設計
20虛擬藥物篩選
