一、概述
近些年，新藥研發愈發困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，FDA對新藥申請的越加嚴格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題。能獲得FDA的青睞與支持，對於任何一家企業來說都是一種奢求，而業界內似乎找到了一種較為實用的途徑，那就是“突破性療法”的認定。
“突破性療法”在近幾年可謂風頭正勁，不論哪家企業的產品一旦進入該認定當中，無疑相當於一劑強心針，激勵著企業的發展。“突破性療法”也讓政府與企業之間的溝通更為緊密，與此同時，也更利於市場亟待需要的藥物的上市。
處於研發階段的“新藥”如若獲得美國FDA“突破性療法”的認定，往往預示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實施“突破性療法”認定政策至今，已有眾多“新藥”從中獲益，該政策的實施加速了美國FDA對具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市 。
二、“突破性療法”的由來
起初，“突破性療法”認定是由專利保護組織“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research，FCR）倡議並提出的。
在美國，FCR作為一種聲音來倡導“即安全又快速”的疾病治療方式。在與癌症抗爭的道路上，FCR在公共和私立部門之間建立了更加開放式的環境為癌症的治療掃清障礙。FCR通過與領先的學術研究中心、專業學會以及其他倡導型組織的合作來加速藥品創新，近距離的與政府部門（如FDA、NCI、NIH、HHS）以及國會領導人的合作來促進癌症的治療，與此同時，每年投入大量資金支持癌症研發。
2012年7月9日，《美國食品藥品管理局安全和創新法案》（FDASIA）簽署成為法律，其中第902條提出一項新指定：新藥物的“突破性療法認定”。由此，“突破性療法”以“合法”的身份進入新藥審批當中，並在近些年得到長足發展 。
三、“突破性療法”的具體內容
所謂“突破性療法”是指那些“被開發單用或與一種或多種其他藥物聯用於治療嚴重或危及生命的疾病，且初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標上，該藥較現有療法有顯著改善，如臨床開發早期觀察到的明顯療效。
研發中的新藥一旦被確認具”突破性療法認定“資格便能享受一系列優惠待遇，包括快速通道認定的特權、FDA 官員的悉心指導（早在Ⅰ期臨床開發階段便可開始，以推進一項高效藥物開發計畫的實施）以及有高級管理者和資深評審人員參與對開發計畫進行積極協作性的跨學科評審。對於臨床開發早期便呈現顯著活性的治療藥物予以加速評審，並鼓勵開發商在不晚於Ⅱ期臨床開發階段就去申請突破性療法認定。但若藥物在開發後期未能達到早期期望值，FDA 則可撤銷其候選藥資格。
”突破性療法認定“可授予針對同一適應證的多個在研藥品，但當用於此適應證的首個藥物獲批後，用於同一適應證的任何其他藥物都將失去突破性療法資格，除非藥物開發公司或資助者能證明其產品優於首個獲批藥品。
具有”突破性療法“認定資格藥物的審批與FDA長期建立的快速通道、加速審批、優先審評程式相類似。
四、“突破性療法”與快速通道審批的差異
“突破性療法”和快速通道審批認定有相似之處，因為兩者目的都在於加快治療嚴重或危及生命疾病的新藥開發和審查，但認定標準存在差異。
“突破性療法”是治療嚴重或危及生命的疾病，其初步的臨床證據需表明有一項臨床有意義的終點指標較現有藥物有實質性改善。
相比之下，快速通道審批藥物是用於治療嚴重或危及生命的疾病，只是非臨床或臨床數據表明它對未滿足的醫療需求有潛在價值 。
五、“突破性療法”的優勢
1.FDA 創建的“突破性療法”這一類別，將縮短漫長而昂貴的開發過程。讓早期研究中顯示出良好的前景的藥物儘快進入市場，而不必完成傳統的3個階段（Ⅰ～Ⅲ期臨床研究）的開發計畫。
2. 支持了從早期臨床試驗階段到上市銷售後風險管理階段的醫藥創新 。
3.如若獲得美國FDA突破性療法的認定，往往預示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。
4.除了獲得快速審評通道，申請者還獲得高效的審評員的指導。
5. “突破性療法”認證為無藥可醫或瀕臨危重的患者帶來了福音 。
六、 “突破性療法”的受益藥
物
從2012年7月至2015年2月，FDA共收到275份“突破性療法認定”（BTD）申請，其中授權77項，否決144項；共有20個新藥經該通道上市，其中13個為首次獲批的新穎藥物。按治療類別，可劃分為：癌症（42.9%）、感染性疾病（15.9%）、罕見遺傳性疾病（14.3%）、心血管疾病（4.8%）、其他疾病（22.2%）。
腫瘤藥物相比於其他類藥物更多受益於“突破性療法”，FCS通過仔細研究2013至2015三年之間獲批的29個腫瘤藥發現，其中41%獲得“突破性療法認證”，其獲批時間比FDA承諾的決定時間平均提前了2.9個月。
七、展望
隨著製藥公司繼續專注於小規模患者群體的高價值機會，我們期待腫瘤學、血液學和罕見疾病適應症能繼續成為未來“突破性療法”指定的一個主要部分。此外，我們期待更多的免疫學和中樞神經系統藥物被授予突破性療法指定。
隨著“突破性療法”對新藥進入市場順序賦予的競爭優勢，製藥公司需要仔細監控“突破性療法”在每個適應症和治療類別的影響。
